全球首个:辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法,获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
Biomed & Pharmacotherapy:叶甜素或有望作为一种治疗人类阿尔兹海默病的潜在候选药物
来自韩国建国大学等机构的科学家们通过研究在阿尔兹海默病动物模型中分析了叶甜素对机体Aβ聚集和多种病理学特征的影响效应。
2023-08-14
Nature Cancer:信达生物发表PD-1/IL-2双抗部分临床前研究结果
信达生物制药集团高级总监何开杰表示:非常高兴这项基础研究的结果能够被学术同仁认可并发表在高水平的学术期刊上,这也很好的体现了信达国清院一直以来坚持科研创新的理念。
2023-08-13
eLife:揭示糖尿病药物二甲双胍延长机体健康寿命背后的分子机制
来自麻省总医院等机构的科学家们通过研究发现,二甲双胍或能通过刺激机体产生名为醚酯(ether lipids)的特殊分子从而来延长机体寿命,醚酯是细胞膜的主要结构组分。
2023-09-11
云顶新耀与Kezar Life Sciences签订合作与授权协议,将在大中华区和其他亚洲市场开发和商业化治疗自身免疫性疾病的候选药物Zetomipzomib
Zetomipzomib(KZR-616)是一款新型、同类首创、选择性免疫蛋白酶体抑制剂,在多种自身免疫性疾病中具有广泛的治疗潜力。
2023-09-21
华科同济医院团队揭示,创新双抗可与免疫治疗实现超级“强强联手”
这些分析都能说明,双抗Y332能够有效逆转肿瘤微环境的免疫抑制状态,乃至把肝癌这样“偏冷”的肿瘤变为“热肿瘤”,成为免疫治疗的强力搭档,那就期待它未来在临床研究中的表现吧。
2023-08-22
颜宁最新论文:发现抗癫痫药物拉莫三嗪对钠离子通道的双口袋抑制作用,为下一代抗癫痫和止痛药物开发奠定基础
以Nav通道为靶点的药理学研究已证明其在治疗多种疾病方面具有巨大价值,开发以Nav通道为靶点的新药是药物化学研究的一个活跃领域。该领域药物开发的一个特殊挑战是精确地靶向Nav通道的特定亚型或状态,以尽
2023-10-09