中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法！正序生物CS-101注射液药物国内IND获批
CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器（transformer Base Editor，tBE）开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。
2024-04-04
天工所开发AAV介导的碱基编辑疗法，改善视网膜色素变性小鼠表型，校正效率高达49%
“研究结果最终将为人体试验的剂量外推提供依据。此外，使用光感受器特异性启动子，例如 RHO，可以通过限制视杆细胞中 BE 的表达来增强治疗的安全性和功效。”
2023-08-21
单结构域二氢叶酸还原酶索烃的设计和生物合成方面取得重要进展
蛋白质是高分子中独特而重要的一类，它可以通过基因编码的手段精确合成，在生命体中发挥丰富的功能。长期以来，生物合成的蛋白质往往是线型主链。
2024-01-02
北京友谊医院柳柯教授团队《ACS Nano》发文阐述采用单次中耳递送载药水凝胶治愈噪声性聋的研究
研究展示了一种高效、可控、微创、无残留以及单次操作的新型中耳递送给药体系，在动物实验水平上证明了‘一针治愈耳聋’是可以实现的干预目标。
2024-03-04
研究人员开发基于单分子测序平台的单细胞多组学测序技术
单细胞多组学测序技术是指对一个单细胞同时检测多个组学层面（例如基因组、表观基因组和转录组）的测序技术。这类技术可以更系统、全面地探索细胞异质性以及同一个细胞内的不同组学层面之间的互动关系，有利于更深入
2023-10-03
Science：在单分子水平上直接观察与蛋白和脂质结合的聚糖的序列和位置
在一项新的研究中，来自德国马克斯-普朗克固体研究所、图宾根大学和丹麦哥本哈根大学的研究人员报告了一种在单分子水平上拍摄与几种生物分子结合的聚糖（glycan）---又称多糖---的序列和位置的方法。
2023-10-31
研究人员利用单精子长读段基因组测序进行高精度单倍型分型
单倍型分型是指将二倍体细胞中两条同源染色体上的各种遗传多态性的连锁关系准确鉴定出来。它是终极分辨率的端粒到端粒的人类参考基因组组装的必要成分。单倍型分型能够帮助研究同一条染色体上不同调控元件遗传变异之
2023-07-27
Cell：研究人员通过创新蛋白聚类方法开发新型碱基编辑工具
中国科学院遗传与发育生物学研究所高彩霞研究组开创性地运用AI辅助结构预测，建立起基于三级结构的蛋白聚类方法，并扩展为全新的脱氨酶挖掘体系，开发了一系列具有中国自主知识产权的新型碱基编辑工具。该工作为蛋
2023-07-03