开发下一代光遗传基因疗法,眼科初创公司获1亿美元A轮融资
目前,Ray Therapeutics 正在为一系列退行性视网膜疾病进行多项基因疗法的开发,重点是使用其突破性光遗传学技术来保护和恢复患者的视力。
2023-05-22
J Immunol:新型免疫疗法或有望靶向作用诸如甲型流感病毒等人类呼吸道病毒引发的感染
来自中佛罗里达大学等机构的科学家们通过研究开发出了一种针对人类急性呼吸道病毒感染的新型更为精确的疗法。
2023-05-30
首款渐冻症反义核苷酸疗法获批上市
当地时间4月25日,Biogen/lonis联合宣布FDA已同意加速批准反义寡核苷酸疗法tofersen上市,用于治疗超氧化物歧化酶1 (SOD1)突变所致的肌萎缩侧索硬化(ALS)。这是首款针对AL
2023-04-26
突破性现货型细胞疗法获FDA批准
日前,FDA官网显示已批准Gamida Cell公司的同种异体(现货型)脐带血细胞疗法Omisirge(omidubicel)上市,用以降低因干细胞移植所发生的感染。
2023-04-19
Sci Adv:科学家首次在原子水平上解析出人类线粒体解偶联蛋白1的分子结构 有望帮助开发治疗人类肥胖症的新型疗法
来自剑桥大学等机构的科学家们通过研究在寻找治疗肥胖及其相关疾病(比如糖尿病)的疗法上取得了重要的发现。
2023-06-19
诺奖团队CasX新公司获礼来15亿美元合作,开发神经疾病的体内CRISPR疗法
由于 Jennifer Doudna 团队的多家公司与张锋团队存在激烈的专利争议,而 Scribe Therapeutics 开发的 CasX 则避免了专利争议。
2023-05-19
Nat Immunol:科学家有望开发出治疗人类肺癌的新型免疫疗法
来自西奈山Icahn医学院等机构的科学家们通过进行一项临床前研究发现了一种潜在的新型疗法或能靶向治疗人类最常见的肺癌。
2023-05-05
双重CRISPR疗法+长效抗逆转录病毒药物,清除体内HIV病毒
该研究表明,使用CRISPR-Cas9基因编辑技术,敲除CCR5基因,并靶向HIV-1病毒的LTR-Gag,结合长效缓释抗逆转录病毒疗法(LASER ART),能够在约60%的人源化小鼠模型中完全清除
2023-05-04
Nat Cell Biol:MAIT细胞有望根据其代谢来被调节抵御不同的病原体 有望开发出抵御多种疾病的新型疗法
来自La Jolla免疫学研究所等机构的科学家们通过研究揭示了小鼠肺部中MAIT细胞的位置、功能、基因表达和代谢机制。
2023-06-02