FDA批准首款「蝴蝶宝贝」遗传皮肤病的可重复基因疗法，年治疗费用约63万美元
近日，基因治疗上市公司 Krystal Biotech（NASDAQ: KRYS）宣布，FDA 已经批准其 VYJUVEK™ （beremagene geperpavec-svd
eBioMedicine：靶向作用肿瘤巨噬细胞的新型免疫疗法或有望帮助治疗人类肺癌
来自西班牙IGTP研究所等机构的科学家们通过研究开发了一种基于单克隆抗体的新型免疫疗法来直接靶向作用肿瘤巨噬细胞，相关研究结果或为开发治疗肺癌患者的新型疗法奠定了一定的基础，同时有望应用于治疗其它实体
Diabetes:发表胰岛β细胞再生机制研究的最新成果
分离正常小鼠和db/db小鼠原代胰岛进行体外干预实验发现，GCGR mAb可激活胰高糖素-GLP-1R信号，后者参与调控GCGR mAb所致的胰岛β细胞功能和表型改善。
CAR-T细胞疗法研究进展（第36期）
CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy)，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。该疗法是一种出现了很多年但近几年才被改良使用到临床中的新型细
Cancer Cell：癌细胞中的代谢过程或有望帮助开发治疗人类胶质母细胞瘤的潜在疗法
来自加州大学洛杉矶分校等机构的科学家们通过研究发现，靶向作用携带特殊基因突变个体机体的代谢过程或有望帮助治疗人类的胶质母细胞瘤（一种侵袭性的脑瘤）。
TCR-T疗法针对实体瘤ORR达67%，Immatics股价大涨30%
5月2日，Immatics宣布了正在进行的Ib期剂量扩展队列A中11例接受ACTengine®IMA203 TCR-T单药治疗复发和/或难治性实体癌患者的中期临床数据更新。
Nat Chem Biol：科学家有望重新思考并利用蛋白抑制剂方法来作为新型癌症疗法
来自石溪大学等机构的科学家们通过研究提出了一种新方法，其或能帮助他们调高或调低细胞内特定转移性蛋白抑制子BACH1的水平，这或许就能为癌症研究提供一种新途径。
FDA批准首个可重复给药基因疗法，每年63万美元，治疗“最痛苦疾病”
Krystal Biotech 公司成立于2015年，于2017年在纳斯达克上市，目前市值约25亿美元。该公司专注于开发由单一基因缺失或突变引起的严重罕见疾病的基因疗法。
首个CAR-NKT细胞疗法临床试验，显示出良好的神经母细胞瘤疗效
嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T）在血液系统恶性肿瘤取得了显著治疗效果，FDA自2017年以来先后批准了5款CAR-T细胞疗法上市，但实体癌患者仍然对CAR-T细胞疗法有很大的耐药性。