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Nature子刊:胥春龙/周英思/胡纯一团队改造微型基因编辑工具TnpB-ωRNA,用于体内基因治疗

该研究首次展示了工程化改造ωRNA*可以显著提高TnpB编辑活性,而且证明了改造后的TnpB-ωRNA*在模型制备和遗传疾病基因编辑治疗中的应用潜力。

2024-02-04

Nature:揭示古老基因入侵者在人类机体DNA中栖息的分子机制

来自洛克菲勒大学等机构的科学家们通过研究首次以高分辨率描绘了ORF2p蛋白的核心结构,并揭示了LINE-1关键致病机制的许多新见解。

2024-01-04

Nat Commun:我国科学家开发出微型化的Cas13,有望简化基因编辑

CRISPR-Cas 在治疗和治愈人类疾病方面大有可为。科学家们可以通过腺相关病毒(AAV)载体将CRISPR元件导入大量哺乳动物细胞,这是为数不多的方法之一。AAV载体很小,因此很难将大型 Cas

2023-11-20

FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法用于治疗第二种疾病——β地中海贫血

Casgevy疗法的获批,并不是旅程的终点,而是一个期待已久的开始。

2024-01-17

世界首例猪肝脏人体实验,经过69处基因编辑,未发生排异反应,已申请临床试验

研究团队使用eGenesis公司开发的基因编辑猪肝脏,将其连接到OrganOx公司的体外肝脏交叉循环(ELC)设备,让该捐赠者的血液通过基因编辑猪肝脏进行循环。

2024-01-22

Nature子刊:平渊团队开发基因编辑溶瘤病毒-T细胞嵌合体,用于癌症免疫治疗

该研究发现,T细胞能够增强eOA的实体瘤靶向输送,通过在瘤内基因编辑PD-L1基因改善肿瘤微环境,可以同时增强溶瘤病毒疗法和过继T细胞疗法的实体瘤治疗。

2024-02-13

躺赚1亿美元,CRISPR基因编辑疗法获批上市,张锋创立的Editas坐收专利费

在11名严重镰状细胞病患者和6名输血依赖性β-地中海贫血患者中,Reni-cel疗法的安全性与白消安和自体造血干细胞移植的清髓性预处理一致,未报告与Reni-cel疗法相关的严重不良事件。

2023-12-15

对话“中农种源”李奎教授:基因编辑优良种猪迎来突破,我国农业动物培育有望国际领跑

自然界中的基因变异(包括DNA碱基缺失和突变)是时刻发生的,其中不少基因变异也引起明显的表型改变。我们常说“龙生九子,各有不同”就是表述这种变化。

2023-12-27

研究解析棉花体细胞胚胎发生的基因型差异机制

拟时序分析结果发现,Jin668和TM-1的细胞有不同的生长素分布模式。和TM-1相比,Jin668初生木质部细胞有明显的生长素极性建立,更容易脱分化形成愈伤组织。

2023-08-28

Cell:构建出包含人类胚胎外组织的外周类原肠胚

原肠胚形成(gastrulation)是胚胎从空心球体重组装为多层结构的过程,被认为是人类发育的“黑匣子”。这是因为出于生物伦理的考虑,人类胚胎的培养时间通常不会超过14天,而

2023-07-26