Nature：汪寅生团队揭示CAG重复扩增的m1A修饰促进神经退行性疾病
这项研究研究提供了一种新的核苷酸重复扩增导致神经系统疾病的机制范式，并揭示了RNA中m1A的新病理功能。这些发现可能为治疗源于CAG重复扩增的神经退行性疾病提供重要的机制基础。
2023-11-10
Sci Signal：通过修饰大脑特殊分子松弛素-3或能潜在降低治疗人类焦虑症和抑郁症所产生的副作用
本文研究结果强调了松弛素-3的A链和B链中N末端残基在诱导RXFP3的构象改变过程中的作用，这或许能帮助设计能改善治疗疗效的选择性偏倚配体。
2024-02-26
化学分子修饰的益生菌实现肿瘤的光动力-免疫协同治疗
光动力疗法（Photodynamic Therapy，PDT）是一种非侵入性治疗方式，在个性化医疗中获得了极大的普及。在特定波长光的激发下，光动力疗法的核心——光敏剂将细胞组织
2023-10-03
Nature子刊：这种肠道细菌来源的酶，可将血液转化为通用O型血
在这项研究中，研究团队对嗜黏蛋白阿克曼菌（Akkermansia muciniphila）产生并用于分解黏液中聚糖的酶进行了生物化学筛选。
2024-05-01
Genome Biology：魏文胜团队实现长期、高效和精准的RNA碱基编辑
结合研究者在非人灵长类动物和人源化小鼠中的研究结果，LEAPER 2.0 为遗传性疾病治疗以及其他严重疾病的潜在临床应用提供了巨大的希望。
2023-10-30
Nat Commun：毒性的RNA短链可杀死脑细胞，有可能导致阿尔茨海默病产生
阿尔茨海默病会导致脑细胞大量丢失，预计到 2023 年，美国将有约 670 万阿尔茨海默病患者。但人们对导致神经元死亡的事件知之甚少。
2024-01-22
Nat Neurosci：绘制出首张全面RNA异构体图谱，揭示神经多样性与疾病奥秘
这项研究通过绘制发育阶段、解剖区域与物种间全长度异构体调控的单细胞精细图谱，深度揭示了异构体变异在多维度上的广泛存在与深远影响。
2024-04-29
Ipsen与Skyhawk合作开发RNA靶向的小分子，治疗罕见神经系统疾病
目前，Skyhawk全资拥有的研发管线包括神经退行性疾病、肿瘤学、神经肌肉、纤维化和其他疾病类型，大多是针对以前被认为对于传统蛋白质靶点来说的“不可成药靶点”。
2024-04-26
iScience：揭示RNA结合蛋白在癌症发生中发挥的重要作用有望帮助开发新型靶向性癌症疗法
本文研究结果表明，揭示这些旁系同源蛋白（在本文中指LARP4A和LARP4B蛋白）的明确生物性角色或许能提供新方法来识别组织特异性的靶点及开发潜在的药物干预策略。
2024-05-11