SOD1基因突变型肌萎缩侧索硬化症(ALS)靶向新药！反义疗法tofersen美国监管审查期延长3个月!
SOD1基因突变型ALS（SOD1-ALS）约占ALS病例的2%。tofersen是一种反义寡核苷酸，与SOD1 mRNA结合，使其被RNase-H降解，从而减少SOD1蛋白的合成。
2022-10-27
J Exp Clin Cancer Res :FOXM1的生物靶向降解是一种有吸引力的治疗肿瘤策略
蛋白水解靶向编码器(prote水解-targeting chime- ras, PROTACs)的成功发明，使靶向癌症治疗进入了一个新的阶段。
2022-10-18
Clin Cancer Res & JCO：一种新型的基于RNA的疗法或有望治疗对靶向药物耐受的人类肾脏癌症
来自西南医学中心等机构的科学家们通过研究发现，HIF2α蛋白或许是肾癌发生的主要驱动子，传统认为肾癌是无法被治愈的。
2022-10-17
美国FDA批准共价结合FGFR抑制剂Lytgobi：总缓解率42%!
Lytgobi是一种共价结合FGFR抑制剂，可选择性地和不可逆地结合到FGFR2的ATP结合口袋，导致FGFR2介导的信号转导通路的抑制。其他已批准的FGFR抑制剂为可逆性ATP竞争性抑制剂。
2022-10-19
美国FDA批准Rinvoq(乌帕替尼)：首个治疗放射学阴性中轴型脊柱关节炎(nr-axSpA)的JAK抑制剂!
Rinvoq是一种口服、每日一次的、选择性、可逆性JAK抑制剂，目前已被批准用于胃肠病、皮肤病、风湿病领域的6个治疗适应症。
2022-10-26
IL-5抑制剂Fasenra 3期临床：显著改善组织学疾病缓解，但没有改善吞咽困难!
Fasenra能够直接结合嗜酸性粒细胞上的白细胞介素5受体的α亚基（IL-5Rα），并独特地吸引自然杀死细胞（NK cell），通过细胞凋亡（程序性细胞死亡）诱导嗜酸性粒细胞的快速和几乎完全耗竭。
2022-10-27
葛兰素史克HIF-PH抑制剂Duvroq(daprodustat，达普司他)获美国FDA顾问委员会部分支持!
Duvroq(达普司他)是一种口服低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI），与罗沙司他(roxadustat，爱瑞卓®)是同一类药物，后者率先在中国获得全球首批。
2022-10-28
Cell：靶向线粒体凋亡可提高NK细胞疗法的抗肿瘤疗效
在一项新的研究中，来自美国丹娜法伯癌症研究院和哈佛医学院的研究人员报告了一种潜在的新方法来提高NK细胞疗法的疗效。相关研究结果近期发表在Cell期刊上。
2022-09-21