2023年度CRISPR基因编辑领域十大研究进展,张锋实验室遥遥领先
这项研究凸显了CRISPR前所未有的多样性和灵活性,也表明了大多数CRISPR系统是罕见的,只在不寻常的细菌和古细菌中发现。随着可用来搜索数据库的不断增长,可能还有更多罕见系统被发现。
2024-01-02
基因编辑技术治疗镰状细胞病临床结果:症状改善
作者发现,Cas9对镰状细胞病患者的自体造血干细胞的HBG1和HBG2启动子负调控区的破坏,可诱导红细胞胎儿血红蛋白,并部分纠正镰状细胞病。
2023-09-11
历史性时刻:FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法!见证120年来人类生物医学的进步
美国食品和药物监督管理局(FDA)做出了一项真正具有历史意义的决定——批准了Casgevy上市,这是一款基于CRISPR技术的开创性基因编辑疗法,用于治疗12岁及以上伴有复发性
2023-12-11
CRISPR基因编辑治疗8天后死亡,NEJM发布尸检结果,揭开患者死亡原因——AAV引起的先天免疫反应
CRISPR基因编辑技术诞生至今仅10年时间,基因治疗也才20多年,CRISPR基因编辑和基因治疗在临床试验期间的任何死亡,都是对这些领域思考的契机。
2023-10-05
清华大学刘俊杰为基因编辑做减法,无需蛋白质的基于RNA核酶的新一代基因编辑工具
该研究阐明了HYER的DNA靶向切割机制,其与众所周知的RNA引导的CRISPR-Cas核酸酶相似,使用可重编程的单链RNA进行DNA识别,并通过水解来切割DNA。
2024-02-05
Nature子刊:用AI预测CRISPR基因编辑活性,实现对基因表达水平的精准调控
在这项最新研究中,研究团队还证明了,TIGER的脱靶预测可以用来精确地调控基因表达水平,通过错配gRNA实现对特定基因的部分表达抑制。这对于许多由于基因拷贝数增加导致的疾病具有重要意义,例如唐氏综合征
2023-07-11
高彩霞团队开发基于Cas12a和环状RNA的引导编辑器,可同时编辑多达4个基因
研究团队还进一步检测了CPE系统的脱靶效应,结果表明CPE具有优良的特异性,几乎没有检测到脱靶效应。
2024-01-11