盘点2024年会改变医疗进程的11项重磅临床试验
年尾年初也是做盘点的好时机。近期，《自然·医学》杂志邀请了11位医疗行业大咖，请他们每人举出一项2024年值得关注的临床研究AKA可能改变医学史进程的重磅试验，让我们一起来看看牛人之选吧
Nature：1期临床试验表明基于新型溶瘤病毒的基因疗法有望安全有效地治疗胶质母细胞瘤
胶质母细胞瘤（glioblastoma, GBM）是一种侵袭性脑癌，具有众所周知的治疗抵抗性，复发性GBM患者的生存期不到 10 个月。免疫疗法能调动人体的免疫防御系统对抗癌症，但对 GBM 却无效，
Nature子刊：世界首个听力再生药物临床试验，未能恢复成年人的听力
这项名为REGAIN的临床试验旨在通过使用γ分泌酶抑制剂来再生内耳毛细胞，从而实现听力再生，这也是全球首个再生听力药物临床试验，用于治疗感音神经性听力损失。
Breast Cancer Res Tr：小型临床试验表明乳香提取物具有抗乳腺癌增殖作用
在一项小型早期临床试验中，来自美国南卡罗来纳医科大学霍林斯癌症中心的研究人员指出一种在传统医学中使用了几个世纪的植物提取物显示出对乳腺癌的抗增殖作用。他们为乳腺癌患者提供了一种乳香树（Boswelli
迎接CRISPR 2.0时代：新一波基因编辑器开始进入临床试验
2023年12月9日，CRISPR基因编辑领域迎来里程碑时刻，美国FDA批准了CRISPR-Cas9基因编辑疗法 Casgevy（exa-cel）上市，用于治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞
同期两篇Nature：新型抗生素有望战胜超级耐药菌，已开展人体临床试验
这两项研究表明，这种新化合物zosurabalpin在应对高度耐药病原CRAB中展现出前景，目前正在进行人体临床试验，以深入开发这一化合物的临床应用。
“反向疫苗”横空出世，通过消除免疫系统记忆来治疗自身免疫疾病，已开展2项临床试验
Jeffrey Hubbell 表示，目前还没有“反向疫苗”获批上市，但自己的团队对推动这项技术向前发展感到非常兴奋。
研究团队联合发布国内首个体内CRISPR临床试验结果
这些初步临床结果表明，HELP可能是限制人类角膜中HSV-1复制的有效策略，且无明显的CRISPR相关副作用，具有可接受的安全性。该疗法在未来还有望将治疗范围扩大到较轻的单纯疱疹病毒性角膜炎（HSK）
JCO：3期临床试验表明与单纯化疗相比，PARP抑制剂加免疫治疗可降低子宫内膜癌进展的风险
在一项新的3期临床研究中，来自美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心的研究人员发现，与单纯化疗相比，使用抗PD-L1单克隆抗体德瓦鲁单抗（durvalumab）的免疫疗法可改善新诊断的晚期或复发性子宫内膜
世界首例猪肝脏人体实验，经过69处基因编辑，未发生排异反应，已申请临床试验
研究团队使用eGenesis公司开发的基因编辑猪肝脏，将其连接到OrganOx公司的体外肝脏交叉循环（ELC）设备，让该捐赠者的血液通过基因编辑猪肝脏进行循环。