Cell：新研究首次构建出首个多心室心脏类器官，有望用于揭示人类心脏发育和疾病之谜
每年有 1800 万人死于心脏病，但新疗法的开发却面临瓶颈：迄今为止，还没有整个人类心脏的生理模型。在一项新的研究中，奥地利科学院分子生物技术研究所（IMBA）的Sasha Mendjan团队开发出一
上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究，在mRNA水平修复致病突变并恢复听力
这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。
Gastroenterology：科学家发布首个利用生物标志物来监测人类克罗恩病的综合性指南
来自麻省总医院和哈佛医学院等机构的科学家们发布了一项新的循证指南，其建议利用基于血液和粪便的生物标志物来帮助管理克罗恩病患者。
Cell：我国科学家在世界上培育出首个胚胎干细胞嵌合体猴子
First live birth of a chimeric monkey using embryonic stem cell lines
研究团队联合发布国内首个体内CRISPR临床试验结果
这些初步临床结果表明，HELP可能是限制人类角膜中HSV-1复制的有效策略，且无明显的CRISPR相关副作用，具有可接受的安全性。该疗法在未来还有望将治疗范围扩大到较轻的单纯疱疹病毒性角膜炎（HSK）
中国科研人员开发全球首个来自生命三域之一古菌域的微型基因编辑工具
该团队在细菌体内验证了SisTnpB1的靶向切割活性。通过设计靶向质粒等外源遗传元件的引导RNA，SisTnpB1系统可以在细菌体内37℃条件下实现特异性切割并消除这些遗传元件。
李路明院士出任清华大学校长，曾进行国内首个帕金森病脑机接口临床试验
该研究探索了带有感应功能的神经刺激器作为运动脑机接口的性能。据我们所知，这是首次在双侧丘脑底核局部场电位（STN-LFP）中展示基于运动信息的完全植入式脑机接口潜力的试验。
STTT：陈红/胡宝洋团队发布首个人胚干细胞治疗半月板损伤临床试验结果
在这项18名半月板损伤患者参与的剂量递增的1期临床试验（NCT03839238）中，研究团队发现，患者关节内注射IMRC干细胞后12个月内是安全的。
肥厚型心肌病突破性进展，首个精准靶向核心病理生理机制的药物在我国获批
玛伐凯泰作为现阶段全球首个且目前唯一一个获批上市的心肌肌球蛋白抑制剂，它直接针对HCM的核心病理生理机制，有效减少了β-肌球蛋白与肌动蛋白之间横桥的形成，减轻了心肌的过度收缩。
近几十年来首个新型病毒载体！来自人类自身的指环病毒，可安全高效用于体内基因治疗
Ring 公司开发一种基于乙型指环病毒（Betatorquevirus）属的新型病毒载体——Anellovector。