首页 » 标签 :“肌营养不良症”(共找到约40条相关新闻)
  • 治疗肢带型肌营养不良症 基因疗法早期临床结果积极

     日前,Sarepta Therapeutics公司宣布,其治疗β-肌聚糖病(LGMD2E)的基因疗法SRP-9003(MYO-101)在1/2a期临床试验中取得积极结果。SRP-9003不但改善了各项评估患者肌肉功能的指标,还显着降低了与患者肌肉损伤相关的重要生物标志物血清肌酸激酶(CK)的水平。肢带型肌营养不良症(LGMD)是一种由基因突变引起罕见遗传病,患者的主要症状为渐进性肌无力

  • 首次!杜氏肌营养不良症(DMD)新药项目ifetroban获美国FDA孤儿药产品研发项目拨款!

    2019年09月25日/生物谷BIOON/--Cumberland Pharmaceuticals是一家专科药制造商,致力于提供高质量的处方药改善患者的护理。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)孤儿药产品开发项目基金将对其研究性药物ifetroban治疗杜氏肌营养不良症(DMD)相关心肌病的一项新的II期临床项目进行资助。基于临床前的发现,FDA已批准了Cumberland公司在7岁及

  • Nature:科学家用CRISPR成功治疗肌营养不良症

    2019年8月20日讯 /生物谷BIOON /——来自加拿大、美国和瑞典的一组研究人员发现,在肌营养不良小鼠模型中,编辑一个参与产生促进肌肉力量的蛋白质的基因可以减轻症状。在他们发表在《Nature》杂志上的论文中,该小组描述了他们对老鼠的实验以及他们从中学到的新知识。肌营养不良是一种遗传性疾病,在这种疾病中,肌肉质量会减弱,导致机体虚弱,最终导致残疾。此前的研究表明,这种疾病由一种名为Lama2

  • 杜氏肌营养不良症药物!Exondys 51在3项临床试验中均显著延缓患者呼吸功能下降

    2019年07月12日/生物谷BIOON/--Sarepta Therapeutics公司药物Exondys 51(eteplirsen)于2016年9月底获得美国FDA加速批准,成为首个治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的药物。作为加速批准的一部分,Sarepta公司需要开展一项为期2年的随机对照研究,以验证药物的疗效。近日,Sarepta公司与哈佛医学院、费城儿童医院、美国国立儿童医院、Paul

  • PNAS:细胞替代疗法可用于治疗肌营养不良症

    2019年2月16日 讯 /生物谷BIOON/ --明尼苏达大学医学院最近一项研究为利用细胞疗法治疗肌营养不良带来了新的希望。在这一发表在美国国家科学院院刊(PNAS)上的研究中,作者深入地研究了体外产生的细胞如何达到肌肉再生的目的。(图片来源:www.pixabay.com)多年来,研究者们率先在体外从多能干细胞培养分化产生肌肉干/祖细胞。这些细胞在移植到患有肌营养不良症的小鼠后能够产生新的功能

  • FDA公布首个临床试验试点项目 治疗杜兴氏肌营养不良症

     近日,Wave Life Sciences宣布,验证其在研药物suvodirsen(WVE-210201)治疗杜兴氏肌营养不良症(DMD)的2/3期临床试验项目,得以入选FDA的复杂创新试验设计(Complex Innovative trial Designs,CID)试点项目。值得一提的是,这是自2018年8月CID试点项目颁布以来,第一个入选的临床试验方案。DMD这类罕见病,往往由

  • JCI insight:CRISPR-CAS9 基因编辑技术用于治疗肌营养不良症

    2019年1月9日 讯 /生物谷BIOON/ --CRISPR的基因编辑技术是治疗遗传性疾病的革命性方法。但是,该工具尚未用于有效治疗长期慢性病。由密苏里大学医学院的Dongsheng Duan博士领导的一个研究小组已经确定并克服了CRISPR基因编辑的障碍,这可能为使用该技术进行持续治疗奠定基础。CRISPR基因编辑的灵感来自于身体抵御病毒的天然防御能力。该技术使研究人员能够通过切除和替换基因组

  • Axovant收获沉默替代基因疗法 用于眼咽肌营养不良症

      7月8日,Axovant Sciences宣布该公司已获得Benitec Biopharma公司用于治疗眼咽肌营养不良症(OPMD)的研究性沉默替代(Silence & Replace)基因治疗项目的全球独家权利,并已开展在神经系统疾病中另外五种基因治疗产品的研究合作。沉默替代基因治疗技术旨在在单一载体构建体中实现DNA指导的RNA干扰(沉默)以及基因的功能性拷贝(

  • 他莫昔芬和雷洛昔芬显著延缓肌营养不良症病情进展

    近日,来自美国卡罗来纳医疗中心的研究人员证实,采用选择性雌激素受体调节剂(SERMs)他莫昔芬(tomoxifen)或雷洛昔芬(raloxifene)进行长期治疗能延缓最常见的一种肌营养不良症(MD)模型小鼠的病情进展。结果显示,雄性模型小鼠和雌性模型小鼠接受这种疗法治疗一年后,心脏、呼吸、骨骼肌功能均有改善,同时骨密度增加。这项研究已发表于国际医学期刊《美国病理学》。该研究的首席研究员QI-Lo

  • SCRR:“嵌合体”细胞能够恢复杜氏肌营养不良症关键蛋白缺陷

    2018年3月18日 讯 /生物谷BIOON/ --根据最近由来自伊利诺伊大学的研究者们发表在《Stem Cell Review and Reports》杂志上的一篇文章,通过将正常肌细胞与患有杜氏肌营养不良症个体的肌细胞进行融合,并将其植入患有上述疾病的小鼠模型中,能够显著地提高肌肉的功能。这些细胞叫做"嵌合体细胞",是由含有正常的dystrophin蛋白(肌肉结构性蛋白,而杜氏肌营养不良症患者