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  • 罕见免疫疾病精准抗癌疗法2期数据积极

     日前,Blueprint Medicines公司在第61届美国血液学会(ASH)年会上宣布其口服KIT和PDGFRα抑制剂avapritinib,在治疗惰性系统性肥大细胞增多症(systemic mastocytosis,SM)患者的2期试验PIONEER中取得优秀的初步临床数据。Avapritinib不同剂量组中患者的血清类胰蛋白酶水平得到显着

  • 支付方该如何看待真实世界证据用于罕见病?

    药品研发、申请、审评、获批、上市后监管、报销,构成一个连续统一体。药品的最终消费者,是患者;患者使用药品,离不开支付方(payer),当罕见病、支付方、真实世界证据(real world evidence, RWE)这几个热点聚焦在一起时,孤儿药研发中,有什么成功的RWE用例?面临什么样的机遇和困难,不妨看看对欧、美国家支付方的调研结果。三个热词:罕见病、支

  • 获优先审评资格 罕见神经疾病创新疗法有望明年3月获批

    日前,致力于开发罕见病疗法的Zogenix公司宣布,美国FDA已经接受该公司为Fintepla(ZX008,口服低剂量氟苯丙胺)递交的新药上市申请(NDA),治疗与Dravet综合征相关的癫痫发作。FDA同时授予这一NDA优先审评资格,预计在明年3月25日之前作出回复。Dravet综合症又称为婴儿严重肌阵挛性癫痫(SMEI),是一种罕见的难治性癫痫性脑病。大部分患者由于遗传因素在出生后的第一年就表

  • 罕见病新药!罗氏satralizumab治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)3期临床显著降低复发风险!

    2019年11月30日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏(Roche)控股的日本药企中外制药(Chugai)近日宣布,评估单抗药物satralizumab(开发代码:SA237)治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)的全球III期临床研究SAkuraSky(NCT02028884)的结果已在线发表于国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》(NEJM)。结果显示,satralizumab联合免疫抑制剂治

  • 罕见肺病首个药物!勃林格殷格翰激酶抑制剂Ofev获加拿大批准新适应症,治疗SSc-ILD

    2019年11月29日讯 /生物谷BIOON/ --德国制药巨头勃林格殷格翰(Boehringer Ingelheim)近日宣布,加拿大卫生部(Health Canada)已批准口服小分子酪氨酸激酶抑制剂Ofev(nintedanib,尼达尼布),用于减缓系统性硬化症相关间质性肺病(SSc-ILD)患者肺功能下降速率。在美国,Ofev于今年9月获得FDA批准,用于减缓SSc-ILD患者肺功能下降速

  • 罕见淋巴瘤新药!小野制药BTK抑制剂tirabrutinib申请上市,治疗2种惰性淋巴瘤!

    2019年11月28日讯 /生物谷BIOON/ --小野制药(Ono Pharmaceutical)近日宣布,已在日本提交BTK抑制剂tirabrutinib hydrochloride(ONO-4059,tirabrutinib)用于治疗华氏巨球蛋白血症(Waldenstrom macroglobulinemia,WM)和淋巴浆细胞性淋巴瘤(lymphoplasmacytic lymphoma,

  • 罕见病新药!罗氏IL-6R单抗satralizumab治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)在日本进入审查!

    2019年11月22日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏(Roche)控股的日本药企中外制药(Chugai)宣布已向日本卫生劳动福利部(MHLW)提交了satralizumab(开发代码:SA237)的新药申请(NDA),该药用于治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)。今年9月,satralizumab已被MHLW授予孤儿药资格,此次申请将通过优先审查程序进行审查。satralizumab是一种实

  • 罕见病新药!热休克反应诱导剂arimoclomol获美国FDA突破性药物资格,治疗尼曼-匹克病C型

    2019年11月20日/生物谷BIOON/--Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司,专注于开发创新药物用于罕见的蛋白质错误折叠疾病的治疗,其平台是基于热休克蛋白(HSPs)的早期科学发现。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予arimoclomol治疗尼曼-匹克病C型(NPC)的突破性药物资格(BTD)。BTD是FDA在2012年创建的一个新药评审通道,旨在加快开发及审查用于

  • 罕见前纵隔内硬化性血管瘤一例

    患者女,18岁。2年前无明显诱因出现阵发性胸闷,偶有咳嗽,无呼吸困难,未予重视。后于外院行胸部CT示纵隔内、心影右侧旁占位。遂来本院准备手术治疗。胸部CT增强示纵隔内、心影右侧一类圆形软组织密度影,大小约6.0 cm×4.9 cm×5.0 cm,境界尚清,强化欠均匀,其内部可见颗粒状钙化,邻近组织结构受压,可见“贴边血管征”(图1~4)。

  • 辉瑞与中国罕见病联盟进博会上签署战略合作备忘录 ——完善罕见病单病种诊疗规范、提升罕见病诊疗水平

    2019年11月6日,在第二届中国国际进口博览会上,辉瑞公司与中国罕见病联盟正式签署战略合作备忘录,共同携手推进全国罕见病规范化诊疗与体系建设,催生科研数据,提高对中国罕见病尤其是转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病和血友病的认知,加强对中国罕见病患者的用药保障及管理,以促进中国罕见病整体诊疗水平的提升,从而改善中国罕见病患者诊疗现状和生活质量。签约后,双方将配合国家健全罕见病相关政策,携手推进罕见病协