胶质瘤（Glioblastoma， GBM)）是一种严重威胁人类健康的脑部恶性肿瘤，目前尚缺乏有效的防治手段，以往的研究报道83%原发性胶质瘤携带端粒酶基因（TERT）启动子区域的致癌突变（Killela PJ， et al.PNAS 2013， PMID： 23530248），该突变重新激活端粒酶基因表达，驱动肿瘤的恶性进展，精准修正端粒酶基因

 卵巢癌（恶性卵巢肿瘤）是世界范围内的第五大致死癌症，恶性上皮性卵巢肿瘤（Malignant epithelial ovarian tumors， MEOTs）占据所有卵巢癌的90%。相比于恶性上皮性卵巢肿瘤，交界性上皮性卵巢肿瘤(borderline epithelial ovarian tumors， BEOTs)的恶性潜能较低，具有较好的预后

2020年02月13日讯 /生物谷BIOON/ --再鼎医药合作伙伴Deciphera Pharmaceuticals是一家专注于解决肿瘤耐药关键机制的临床阶段生物制药公司。近日，Deciphera公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理广谱KIT和PDGFRα抑制剂ripretinib的新药申请（NDA）并授予了优先审查，该药用于治疗既往接受过伊马替

2020年2月12日讯/生物谷BIOON/---基于CRISPR的基因编辑具有潜在的治疗优势，但也存在一些技术缺陷。在这些基因编辑工具中，碱基编辑器可以重写组成DNA的四个碱基：腺嘌呤（A）、胞嘧啶（C）、胸腺嘧啶（T）和鸟嘌呤（G）。如今，在两项新的研究中，来自美国布罗德研究所和霍华德休斯医学研究所的研究人员发明了新的CRISPR工具，这些工具通过改进碱基

2020年02月11日讯 /生物谷BIOON/ --Blueprint Medicines是一家专注于基因定义的癌症癌症、罕见疾病和癌症免疫治疗的精准医疗公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已延长了靶向抗癌药Ayvakit（avapritinib）一份新药申请（NDA）的处方药用户收费法（PDUFA）目标日期，该NDA寻求加速批准avapr

2月3日，国际学术期刊Molecular Cell 在线发表了中国科学院分子细胞科学卓越创新中心/生物化学与细胞生物学研究所刘默芳研究组的最新研究成果“LARP7-Mediated U6 snRNA Modification Ensures Splicing Fidelity and Spermatogenesis in Mice”。该研究报道了LARP7蛋

肝癌是我国常见的恶性肿瘤之一，该病具有确诊晚、手术复发率高、耐药强的特点，目前临床治疗药物十分有限。记者近日从南京医科大学获悉，该校基础医学院教授高威课题组发现，一种名为GPC3的蛋白在肝癌细胞膜表面存在特异性高表达，它掌握着促进肿瘤发生的“信号通路”，并以此促进肝癌的发生，因此对其进行精准打击，为肝癌的靶向性治疗提供了崭新的思路。目前该成果已在《肝脏病学》

2020年01月29日讯 /生物谷BIOON/ --礼来（Eli Lilly）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理selpercatinib（LOXO-292）的新药申请（NDA）并授予了优先审查，该药是一种口服RET激酶抑制剂，用于治疗晚期RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者、RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）患者、RET融合阳性甲状腺癌

2020年01月21日讯 /生物谷BIOON/ --阿斯利康（AstraZeneca）和默沙东（Merck & Co）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理Lynparza（中文品牌名：利普卓，通用名：olaparib，奥拉帕利片剂）的一份补充新药申请（sNDA）并授予了优先审查。该sNDA寻求批准Lynparza，用于接受一种新的激素制剂治

IEEE Open Journal of Engineering in Medicine