中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法!正序生物CS-101注射液药物国内IND获批
CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器(transformer Base Editor,tBE)开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。
2024-04-04
Advanced Science:李晓江团队开发治疗亨廷顿舞蹈症的新方法
该研究成功构建了一种Mini-intrabody策略,可以把突变亨廷顿蛋白带入溶酶体进行降解而减少毒性,从而亨廷顿舞蹈症(HD)的治疗提供一种新的方案。
2023-09-20
科学家揭秘经颅磁刺激治疗重度抑郁的机制
这项研究表明,经颅磁刺激可以通过扭转大脑中ACC异常的信号传导方向快速缓解重度抑郁症患者的抑郁症状,这一异常与抑郁严重程度有关,可以作为重度抑郁症的生物标志物和对SNT治疗响应的预测因素。
2023-06-25
Nature:星形胶质细胞或会获得免疫记忆 从而驱动诸如多发性硬化症等中枢神经系统的病理性表现
本文研究定义了一种表观遗传学控制的记忆星形胶质细胞,其或能促进实验性自身免疫性脑脊髓炎(EAE),尤其是多发性硬化症中的中枢神经系统病理学表现。
2024-03-24
Nature:李冲等通过单细胞大脑类器官筛查自闭症发育缺陷
除了为自闭症研究提供无与伦比的新见解外,研究团队还强调了CHOOSE系统的通用性和可转移性。论文通讯作者 Juergen Knoblich 教授表示,预计这项技术将被广泛应用于大脑类器官以外,以研究各
2023-09-15
Sci Immunol:科学家识别出了一种开发多发性硬化症新型疗法的潜在靶点
来自杜克大学医学中心等机构的科学家们通过对多发性硬化症小鼠进行研究后,识别出了一种特殊蛋白或能重塑对多发性硬化症疗法的理解。
2023-10-24