喵星人也有智力障碍？未来可以试试基因疗法！
来源：生物谷 2020-08-07 10:07
你知道吗？猫也有智力障碍，其中一种病因是甘露糖苷贮积症——由基因突变引发的遗传性疾病。而当人类患上这种病时，会出现智力障碍、运动失调、骨骼异常等特征。最近，宾夕法尼亚大学的一支研究团队通过向患病猫体内注射AAVhu.32-GFP基因载体，成功用正常基因替换掉突变基因。经过治疗的猫的某些神经系统症状明显改善，也能活得更久。这项研究发表于国际神经病学领域顶级期刊
你知道吗？猫也有智力障碍，其中一种病因是甘露糖苷贮积症——由基因突变引发的遗传性疾病。而当人类患上这种病时，会出现智力障碍、运动失调、骨骼异常等特征。
最近，宾夕法尼亚大学的一支研究团队通过向患病猫体内注射AAVhu.32-GFP基因载体，成功用正常基因替换掉突变基因。经过治疗的猫的某些神经系统症状明显改善，也能活得更久。
未来，这一研究发现有望应用在人类的智力障碍及更多复杂脑类疾病的临床治疗中。
基因突变引发的疾病还有很多，如镰刀性贫血症，唐氏综合征、白化病、色盲、血友病等，此外，基因突变还与癌症、癫痫、自闭症等有一定相关性。而基因疗法，在经历数次起伏波折之后，成为近年来备受关注的潜力股。
基因治疗五十年：从恐慌到希望
1990年9月，French Anderson医生团队成功将基因工程改造过的白细胞输入患有重症联合免疫缺陷病的4岁女孩体内。这一临床治疗的成功令医学界振奋，基因治疗进入狂热期，超百个方案经FDA批准进入临床试验阶段。
但结果却陷入“希望-失望”的循环，要么没有预期疗效，要么引发严重的副作用，因此基因治疗逐渐回归理性。
近十年来，基因治疗临床试验取得了很多突破性的进展。2016年，葛兰素史克公司的基因疗法Strimvelis获得欧盟的上市许可；2017年，Spark Therapeutic直接给药的基因疗法药物Luxturna获FDA批准上市，用于治疗一种罕见遗传性视网膜疾病；2020年，全球已有6款基因疗法已上市，5款处于BLA阶段，20款进入临床III期，标志着基因治疗的商业化进程不断加速。
进入商业化临界点，市场空间广阔
由于其高壁垒和难替代性，市场需求大，随着更多临床试验展开，基因治疗市场价值将长期释放。据Evaluate Pharma预测，基因治疗产品的销售额将从2017年的1000万美元增长到2024年的136亿美元，复合年均增长率可达180%。
与庞大的市场相对应的，则是基因治疗极高的技术壁垒。相比传统药物，它需要更多的研发投入，Frost & Sullivan报告显示，细胞核基因疗法在发现和临床阶段的研发费用在9亿美元至11亿美元，临床阶段的费用在8亿美元至12亿美元。
其高投入、高价值的特点，吸引了海内外投资机构的关注。据公开报道的不完全统计，2019年海外共有超过13家基因疗法公司完成私募融资，总融资额超过20亿美元，比2018年增长56%以上。
以联想控股为例，旗下天使投资机构联想之星2019年在基因疗法领域投资了多家知名生物医疗公司，如Carmine Therapeutics、基因编辑器官移植企业启涵生物、广州瑞风生物、Exegenesis Bio，在原本就关注的医疗赛道上，又打下基因治疗细分根据地，抢占未来市场。
其中，Exegenesis Bio近期完成了数千万美元B轮融资，由联想控股旗下风投机构君联资本领投，博远资本、泰福资本等跟投。自2019年7月成立以来，Exegenesis Bio成长快速，目前已储备多个研发管线搭建并建成了符合中美欧cGMP标准的基因治疗生产车间。
从市场来看，国内这类医疗领域的小型初创公司激增，正迈入高速发展的成长期，潜力股也将受到投资机构的长期押注，在资金和资源上收获更多支持，以此推动基因治疗生态圈的发展。
君联资本董事总经理王俊峰认为，基因治疗具备全新的成药机制和递送平台，有机会在未来五至十年大量成药，已成为国际药企重点关注的热门领域。
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