数据盘点近10年基因疗法发展趋势

本月初，bluebird bio的基因疗法Zynteglo获得欧盟委员会批准，治疗输血依赖型β地中海贫血。5月中，诺华公司的重磅基因疗法Zolgensma获得美国FDA批准，治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）患者。多家大型药企也在通过并购或开展研发合作的形式，布局基因疗法领域。种种迹象表明，基因疗法领域在经历20年前的挫折之后不但已经复苏，而且正在进入蓬勃发展的新时代。日前，DealForma对这一领域过去十年里出现的研发合作，M&A，和研发授权协议等投融资活动进行了统计。今天，药明康德内容团队将与读者分享从这些数据中获得的洞见。

基因疗法领域加速发展，2018年出现爆发

DealForma对过去十年里基因疗法领域中的交易和合作数目进行了统计，这包括大学/基金会等非盈利机构开展的研发合作、颁发的研究基金、以及根据学术研究成立的初创公司；医药行业达成的研发合作，以及M&A事件。这一统计专注于基因疗法和用于基因疗法的载体技术。

统计数据表明，自2008年起，基因疗法领域开始了稳步发展，发展速度从2013年起开始加速，到2018年更是达到了一个飞跃，在2019年仍然保持着强劲的势头。

早期研发仍占主流，神经科、眼科、血液学疾病和癌症受关注

将这些活动根据疾病领域进行划分，可以看出，神经科疾病、眼科疾病和癌症是基因疗法最为活跃的三个领域。一方面，这些领域的未竟需求很大，另一方面，基因疗法也可能更为适合治疗这些领域的疾病。比如，很多遗传性眼科疾病是由于单基因突变而造成的，眼睛又是解剖学上相对隔离的器官，使用基因疗法脱靶风险较小。这让遗传性眼科疾病成为非常适于使用基因疗法治疗的疾病之一。

血液学疾病，特别是血友病、镰状细胞贫血、和β地中海贫血是基因疗法的另一个热点。这些疾病通常需要患者终身接受常规疗法，而基因疗法有可能让他们接受一次治疗之后，达到“治愈性”效果。

这些合作大多数出现在专利和技术平台阶段。即便在医药行业，大多数合作也发生在基因疗法的技术平台开发阶段。

风投资本对基因疗法的支持

基因疗法的开发需要大量资金的帮助，风险投资是基因疗法开发资金的重要来源，从这个角度，也能够间接看出业界对基因疗法潜力的评估。2010年以来，DealForma在基因疗法领域跟踪到120个种子轮和风投轮融资，总计投资金额达到50亿美元。其中超过30亿美元投给了只有平台技术和临床前产品的公司。值得注意的是，在过去18个月里，融资数额达到了25亿美元，从另一个角度表明基因疗法领域在最近两年的爆发。

2019年虽然刚过去不到一半，但是对基因疗法领域的风投资金已经接近2018年的总和。我们期待在资本的助力之下，基因疗法这一创新治疗模式能够继续蓬勃发展，为难治性疾病患者提供真正“治愈性”疗法，让他们“一次治疗，终身获益”。

疗法获批：

2019年6月4日，bluebird bio公司的Zynteglo获欧盟批准，成为首款治疗β地中海贫血的基因疗法。

2019年5月25日，诺华公司的Zolgensma获美国FDA批准，成为首款治疗SMA的基因疗法。

2017年12月20日，Spark Therapeutics基因疗法Luxturna获美国FDA批准，治疗遗传性视网膜营养不良。这是首款体内给药治疗遗传病的基因疗法。

监管举措更新：

2019年1月15日，美国FDA前局长Scott Gottlieb博士和生物制剂评估和研究中心主任Peter Marks博士联合发表声明，预计到2025年，FDA每年将批准10-20个基因疗法和细胞疗法。FDA将至少雇佣50名新临床审评员来评估细胞和基因疗法。

2018年8月15日，NIH与FDA联合发表声明，标志人类基因疗法监管迈入新阶段。

大型药企布局基因疗法：

2019年3月21日，辉瑞（Pfizer）宣布与开发罕见病基因疗法的Vivet Therapeutics公司达成6.3亿美元研发合作，并保留收购Vivet公司的权利。

2019年3月4日，渤健（Biogen）宣布，拟以8亿美元的金额，收购开发眼科疾病基因疗法的Nightstar Therapeutics公司。

2019年2月26日，罗氏（Roche）宣布，欲以43亿美元的价格收购基因疗法明星Spark Therapeutics公司。

2018年4月10日，诺华（Novartis）以87亿美元的价格收购AveXis公司。这家公司开发的AVXS-101成为最近获批的Zolgensma。(生物谷Bioon.com）