Nat Commun：利用脂质纳米颗粒多次递送CRISPR-Cas9到多种肌肉组织中
2021年12月22日讯/生物谷BIOON/---许多难治的疾病是基因突变的结果。基因组编辑技术有望校正该突变，从而为患者提供新的治疗。然而，将该技术用于需要校正的细胞仍然是一个重大挑战。在一项新的研究中，来自日本京都大学等研究机构的研究人员报告了脂质纳米颗粒如何为治疗杜兴氏肌肉营养不良症（DMD）小鼠模型提供有效的递送手段。相关研究结果于2021年12月8
Nature Communication:自噬蛋白ATG9A能够从脂滴中动员脂质
多跨膜蛋白ATG9A是一种扰乱酶，在两个膜小叶之间翻转磷脂，从而在自噬的早期阶段促进吞噬体膜的扩张。
科学家发现肌萎缩侧索硬化症脂质代谢存在差异
肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种神经肌肉疾病，运动神经元退化，也称为渐冻症，其发病原因尚不清楚。美国约翰霍普金斯大学的研究人员发现， ALS患者体内参与脂肪代谢的炎症化学物质水平较高。该项研究的成果近日发表在《Nature Neuroscience》上，题为Multi-omic analysis of selectively vulnerable
Science：探究SARS-CoV-2的指数增长、高流行率以及与Delta变体相关的疫苗有效性
2021年12月23日讯/生物谷BIOON/---尽管疫苗接种率很高，但是冠状病毒SARS-CoV-2感染的流行继续推动着发病率和住院率，在许多人群中，由这种病毒的Delta变体引起的病例比例在增加。随着疫苗接种计划在全球范围内的展开和社交距离的放宽，SARS-CoV-2的未来趋势并不确定。自2020年5月以来，REACT-1（Real-time Asses
研究人员设计“变构+竞争”双重作用模式的高选择性RIPK1抑制剂
细胞程序性坏死（Necroptosis）是一种受控的细胞坏死方式，受体相互作用激酶1（RIPK1）在死亡受体介导的细胞程序性坏死通路中发挥关键作用。越来越多的研究表明，开发靶向RIPK1的高活性、高选择性抑制剂能够为炎症性疾病、神经系统疾病、肿瘤、脓毒血症等的治疗提供新途径。中国科学院上海药物研究所研究员周兵、唐炜、许叶春研究团队，以
MBD2缺乏通过miR-345-5p/atf1轴减轻高糖损伤和链脲佐菌素诱导的糖尿病小鼠视网膜细胞凋亡
糖尿病视网膜病变(DR)仍然是劳动年龄人群致盲的主要原因。目前，视网膜病变的临床特征是明显的血管异常，而且微血管并发症可引发不可逆的视网膜损伤。
赛诺菲CD38靶向抗体Sarclisa+RVd方案：在符合移植条件的新诊患者中实现高MRD阴性率!
GMMG-HD7试验是第一个在符合移植条件的新诊MM患者中达到MRD阴性主要终点的3期研究。
高脂饮食先让你变胖，然后再慢慢“拔”掉你的牙齿...
口腔问题从来都不是一件小事。像牙周炎，就是一种严重的牙龈疾病。它会损害软组织并破坏支撑牙齿的骨骼。这不仅会导致牙齿松动，甚至脱落，还会引发其他严重的健康后果，其中就包括心血管疾病。心血管疾病被称为人类健康“第一杀手”，是导致全球死亡的主要原因。但牙周病是什么问题引起的呢？可能是源于你的口腔细菌，也可能是因为——你是个胖子。随着全球肥胖流行率的不断
首个原发性高草尿酸症1型(PH1)药物！RNAi疗法Oxlumo美欧申请扩大标签：↓晚期患者血浆草酸水平!
在伴有严重肾功能损害（包括透析）的PH1患者中，Oxlumo显著降低血浆草酸水平。
Nature Immunology：提出抗原特异性CD8+T细胞的高通量、高维度单细胞分析方法
抗原特异性对T细胞功能至关重要，但由于技术局限，其在T细胞高通量多组学分析中常常被忽略。美国德克萨斯大学奥斯汀分校的研究团队揭示了一种用于抗原特异性CD8+T细胞的高通量、高维度单细胞分析方法。该研究成果于近日发表在《Nature Immunology》上，题为：High-throughput and high-dimensional singl