Biomedicines研究发现腺病毒和腺相关病毒载体可高效转导肺类器官
本研究发现重组腺病毒5型和重组腺相关病毒6型、9型能高效转导人诱导多能干细胞来源的肺类器官，且对基底和分泌细胞具有高嗜性，为囊性纤维化基因治疗奠定了基础。
2025-05-13
Cell重磅：新型类病毒颗粒VLP递送系统，高效递送各种基因编辑工具，用于遗传疾病和癌症治疗
该研究开发了一种高效且多功能的新型类病毒颗粒递送载体——ENVLPE，其能够将所有主要的 RNA 引导的基因编辑工具以 RNP 形式递送到多种细胞类型中。
2025-04-13
Science：刘如谦团队进化出新型基因编辑器EvoCAST，可将整个基因精准高效整合到人类细胞
利用噬菌体辅助连续进化技术来提高 CRISPR 相关转座酶活性，成功进化出了活性提高数百倍的 EvoCAST，能够在人类细胞中实现高效且精准的大片段基因插入，效率相比天然 CAST 提高了 420 倍
2025-05-19
Sci Transl Med：哮喘疗法新突破！肝脏免疫疗法有望实现患者疾病长期缓解
LIT疗法的开发挑战了传统过敏原免疫疗法缓慢且风险较高的过程。通过利用机体自身的耐受机制，LIT实现了更快、更安全的治疗结果。
2025-04-24
新型生物打印技术精准模拟胶质母细胞瘤异质性，助力药物高效评估
本研究利用微挤出生物打印，结合多生物墨水与气溶胶交联技术，成功制造小体积多成分水凝胶阵列。该阵列能模拟胶质母细胞瘤内异质性，且打印稳定性高，为抗癌药疗效评估提供了新体外系统。
2025-01-31
Nat Commun：靶向抑制施旺细胞中的HDAC8蛋白可高效修复外周神经系统损伤
外周神经系统的再生能力在很大程度上归功于施旺细胞的高度可塑性。施旺细胞提供保护神经细胞轴突的髓鞘。施旺细胞在受伤后立即变得活跃，并转化为修复细胞，释放称为神经营养因子的蛋白。
2025-02-27
Nature Methods：高效的“引导编辑”（Prime Editing）平台！多重基因敲除筛查的新工具
该研究通过优化“引导编辑”平台，展示了其在多重基因筛查中的巨大应用潜力。
2024-12-07
巨头“认栽”，基因疗法还有未来吗
2025-03-07