iScience:工程病毒样颗粒在类器官中“出手”,成功将囊性纤维化关键突变G542X转为G542R
研究利用工程病毒样颗粒递送腺嘌呤碱基编辑器,在患者来源的肠道类器官中,将囊性纤维化致病突变G542X编辑为G542R,恢复了部分CFTR功能,为该疾病治疗提供了新方向。
2025-04-17
Cell:我国科学家揭示环状二核苷酸诱导的磷脂酶组装抵御病毒感染机制
研究结果表明,与 CDN 结合后,CapE 经历了剧烈的结构重排。这种转变暴露了其催化位点,并促进其聚合成有序的细丝。
2025-05-29
《神经病学》:迄今最全面的研究显示,替奈普酶相比阿替普酶更有利于缺血性卒中患者的功能恢复和减少残疾!
这项系统性回顾和Meta分析研究对迄今为止所有可用的随机临床试验进行了总结,表明在标准时间窗内接受溶栓治疗的急性缺血性卒中患者中,替奈普酶在功能恢复极好和减少残疾方面优于阿替普酶。
2024-11-09
Cell :Ras、Rho 和 Rab 家族 GTP 酶的靶向药物开发
该研究发现GTP酶家族中SII口袋的关键结构是保守的,这使得靶向多种GTP酶成为可能,并为开发GTP酶的可逆抑制剂提供了新的机会。
2024-10-08
Nature子刊:新研究揭示人类聚合酶θ定位DNA微同源序列,用于双链DNA断裂修复
通过低温电镜和生化实验,该团队在捕获修复DNA过程中的聚合酶θ时取得了一个惊人的发现:每当聚合酶θ与断裂的DNA链结合时,它总是从四聚体转变为从未见过的二聚体结构。
2025-03-15
意外发现的“兼职”酶!Science:蛋白ALAS1的新作用,意外推动小RNA疗法的新纪元
ALAS1的“兼职”功能为siRNA疗法带来了新的希望。这一突破性的发现展示了基础科学研究如何为临床应用开辟新的道路,为未来的治疗方案提供了无限可能。
2024-12-30
Science:施一公团队解析γ-分泌酶识别和连续切割淀粉样蛋白的分子机制
这项研究使用冷冻电镜(cryo-EM)技术观察和描述了人类γ-分泌酶在APP切割过程中如何与不同的Aβ肽底物相互作用。
2024-12-12