基因编辑技术治疗镰状细胞病临床结果：症状改善
作者发现，Cas9对镰状细胞病患者的自体造血干细胞的HBG1和HBG2启动子负调控区的破坏，可诱导红细胞胎儿血红蛋白，并部分纠正镰状细胞病。
2023-09-11
Cell：孙金鹏/邵振华/李乾/王越团队开发TAAR1激动剂，用于治疗精神分裂
该研究应用基于结构的虚拟筛选和候选化合物设计，开发出一种有效的TAAR1双激动剂，在MK -801诱导的精神分裂症样小鼠模型中表现出治疗潜力，为靶向TAAR1开发抗精神疾病药物先导化合物提供了线索。
2023-11-15
Circulation | 首都医科大学聂绍平团队合作多中心随机双盲试验揭示ST段抬高型心肌梗死后的术后抗凝治疗
ST段抬高型心肌梗死(STEMI)患者经皮冠状动脉介入治疗(PCI)后，术后抗凝(PPA)经常用于预防缺血或血栓事件。
2024-03-04
哈尔滨医科大学发现SIRT5治疗可能是一种有希望的可以减轻糖尿病性心肌病的靶点
本研究揭示了sirt5介导的GSTP1赖氨酸脱酰化在DCM小鼠氧化应激和焦亡中起保护作用的新机制。具体来说，SIRT5在心脏保护中的关键作用似乎至关重要。
2024-03-18
Nat Cancer：药物伊美司他有望治疗人类急性髓性白血病和其它类型癌症
来自澳大利亚QIMR Berghofer医学研究所等机构的科学家们通过研究有望开启一种靶向作用急性髓性白血病的全新疗法，或能为那些对当前疗法不再产生反应的患者带来一定的治疗希望。
2023-11-03
STTT：陈红/胡宝洋团队发布首个人胚干细胞治疗半月板损伤临床试验结果
在这项18名半月板损伤患者参与的剂量递增的1期临床试验（NCT03839238）中，研究团队发现，患者关节内注射IMRC干细胞后12个月内是安全的。
2023-11-08
里程碑时刻：首个CRISPR疗法获批上市，已有百位患者接受治疗，售价将高达200万美元
医学科学家、前诺华生物医学研究院总裁 Jay Bradner 博士表示，CRISPR疗法的首次获批，对技术创新者来说是一个里程碑，对研究这一机制的生物学家来说也是如此。
2023-11-18
全球首创心肌肌球蛋白抑制剂迈凡妥®（玛伐凯泰胶囊）在中国获批，用于治疗梗阻性肥厚型心肌病成人患者
迈凡妥®通过特有的作用机制靶向疾病核心病理生理机制，通过作用于心肌肌球蛋白，减少过多肌球蛋白和肌动蛋白横桥的形成，以减轻心肌的过度收缩，并改善舒张功能。
2024-05-03