Advanced Materials：张川/洪佳旭团队开发杂合外泌体囊泡，靶向递送siRNA，治疗干眼症
近日，上海交通大学张川教授团队与复旦大学附属眼耳鼻喉科医院洪佳旭主任医师团队合作，在 Advanced Materials 期刊发表了论文。
2024-07-19
NEJM：恩诺单抗和派姆单抗组合或能有效治疗人类尿路上皮癌
本文研究结果表明，在未治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者中，使用恩诺单抗和派姆单抗组合性疗法治疗的效果明显优于化疗治疗的结果。
2024-03-15
first in class基因疗法I期研究结果积极
基于队列4的积极结果，Jeune Aesthetics计划开展KB301改善肩部动态皱纹的II期研究。目前，FDA尚未批准任何注射剂用于优先美容该部位。
2024-09-03
研究人员开发出脑钙化症反义核苷酸疗法
该研究在数百个脑钙化患者中鉴定了六个原发性基底节钙化家系携带SLC20A2基因的内含子突变，并发现了SLC20A2基因内含子区域存在一些隐蔽外显子序列，且其中包含提前终止密码子。
2024-08-19
Rocket基因疗法因CMC问题再次收到FDA完整回复函
对患者来说，Kresladi将会是治疗方式上的显著进步，该款药物提供了一种潜在替代骨髓移植的治疗方案，骨髓移植不仅存在很大感染风险，并且很难获得匹配的移植体。
2024-07-01
Cell ：畅磊福团队揭示I-B型CRISPR相关转座系统中DNA靶向插入的分子机制
本研究加深了我们对Tn7-like转座子和CAST系统中DNA靶向插入的结构和机制的理解，为将该系统开发成精准DNA插入工具的研究奠定了基础。
2024-10-13
Nat Immunol：局部递送靶向CD45的细胞因子可提高肿瘤治疗效果并减少毒性
该研究证明了通过局部靶向递送细胞因子，能够有效增强肿瘤消退率，并诱导强大的系统性抗肿瘤免疫反应，同时保持较低的毒性，显示出良好的临床应用前景。
2024-08-25
研究人员阐明靶向离子通道蛋白TRPV1临床药物分子的结构药理学基础
SAF312是一种高效、选择性的TRPV1小分子拮抗剂，目前诺华制药公司正在临床二期试验中评价该候选药物在术后眼部疼痛的治疗中的效果，且达到了临床预期，有望成为最新一代靶向TRPV1。
2024-09-08
Cancer Res：靶向YAP活性和谷氨酰胺代谢通过阻止细胞外基质积累协同抑制肿瘤进展
本研究结果表明，抑制谷氨酰胺的可用性通过降低cAMP/ pka依赖性LATS磷酸化导致癌细胞中YAP的激活，从而通过与邻近成纤维细胞的相互作用促进ECM沉积。
2024-08-24