Nature子刊：新型LNP，靶向骨髓造血干细胞递送mRNA
数据表明，在不使用靶向配体修饰的情况下，使用脂质纳米颗粒（LNP）靶向非人灵长类动物的造血干细胞（HSC）和造血干细胞/祖细胞（HSPC）进行体内mRNA的递送是可行的。
2024-12-01
Nature：同时靶向PIKfyve和KRAS-MAPK可在临床前模型中根除胰腺癌
在这项新的研究中，研究人员专注于PIKfyve，这是一种酶，已被确定为其他癌症类型的溶酶体靶点，包括血液恶性肿瘤。
2025-04-27
Nat Biotechnol：靶向RNA结合蛋白NPM1有望治疗急性髓性白血病
研究证实细胞表面上的一种 RNA 结合蛋白 NPM1 可以成为治疗急性髓性白血病（AML）和实体瘤的有效、选择性靶点。
2025-04-28
Science：细菌中的跳跃基因或能靶向作用并控制染色体末端的功能
来自康奈尔大学等机构的科学家们通过研究发现了一种全新的机制，揭示了这些“基因黑客”如何在细菌中生存和传播，这一发现或会对生物技术和药物开发产生重大影响。
2025-03-25
Cancer Res：靶向PRC2有望让CAR-T细胞更有效治疗血液肿瘤
在 CAR-T 细胞上测试的这些药物中，最有潜力的是一种名为 PRC2 的蛋白复合物抑制剂。在健康人体内，这些蛋白是诱导能阻止T细胞行动从而使它们不会攻击健康细胞的基因表达所必需的。
2025-05-30
Cell Host & Microbe：新型免疫靶向性策略或有望控制机体肺结核的进展
研究发现，结核分枝杆菌在肺部的繁殖是通过将宿主机体的免疫反应的一个方面转化为对自身生存和复制的帮助来实现的，在这期间促进了中性粒细胞胞外诱捕网（NETs）的产生。
2025-01-17
GSK与Rgenta达成合作，开发靶向RNA小分子疗法
根据协议条款，Rgenta将获得高达4600万美元的现金预付款和行权前里程碑付款，该公司有可能通过选择权行使、研究、开发、监管和商业化里程碑付款，以及分级专利费和潜在股权投资，获得高达近5亿美元收益。
2024-12-11
诺华7.45亿美元合作开发SSTR2靶向核药
2024-11-23
Nature子刊：靶向清除衰老肝细胞，治疗脂肪肝及多器官功能障碍
这些发现证实了 SHGS+ 肝细胞是 MASLD 的关键驱动因素，并突显了靶向衰老细胞的潜在治疗策略在肝病及其他疾病中的应用前景。
2025-04-02