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罗氏与Ascidian达成RNA外显子编辑疗法合作协议,开发神经系统疾病药物

Ascidian的RNA外显子编辑平台旨在提高RNA医学的治疗可能性,并治疗当今基因编辑技术无法解决的疾病。该公司设计和开发的RNA外显子编辑疗法,以千碱基规模编辑RNA外显子。

2024-06-20

Nature:揭示环状 RNA从细胞核中运出机制

目前,这类突破性疗法利用mRNA——可注射的遗传物质,产生预期的治疗或疫苗效果,但问题是mRNA一旦被人体吸收,就会迅速分解。

2024-02-27

Mol Cancer:肿瘤抑制因子LKB1/STK11的缺失可用于靶向癌症治疗

该研究揭示了lkb1缺陷肿瘤的关键代谢脆弱性,可用于靶向癌症治疗。

2024-09-28

礼来与HAYA达成合作,开发lncRNA靶向疗法,治疗肥胖和代谢疾病

目前,HAYA公司正在开发一种靶向lncRNA的候选药物,用于在组(包括肺、肾、肝和实体瘤微环境)中对纤维化疾病进行组织特异性治疗。

2024-09-07

Cancer Discovery:上海交大瑞金医院卢敏团队建立p53靶向药物研究规范

研究指出p53恢复剂研究中缺失的科学逻辑、长期以来对p53突变体的误解、p53恢复剂的研发障碍、p53恢复剂有效性的评估标准、p53恢复剂的临床试验规范、p53恢复剂的研发经验教训、p53的成药前景。

2024-11-10

Cell丨李伟/周琪合作团队开发逆转座子基因工程新技术,实现全RNA介导的基因精准写入

该研究基于自然界存在的R2逆转座系统,结合数据分析和工程化改造方法,成功开发了全RNA介导的、高效精准的基因写入技术,首次在多种人和小鼠细胞系及原代细胞中实现了功能基因的定点整合。

2024-07-15

Cell:我国科学家领衔利用人工智能技术发现161979种新的RNA病毒

这项研究不仅为我们揭示了病毒的多样性,还展示了人工智能在生物探索中的巨大潜力。

2024-10-25

Cell:揭示植物叶绿体编码的RNA聚合酶的三维结构

50 年前,人们发现叶绿体中含有自己独特的 RNA 聚合酶。从那时起,科学家们就对这种酶的复杂程度感到惊讶。它比它的祖先细菌 RNA 聚合酶有更多的亚基,甚至比人类的 RNA 聚合酶还要大。

2024-03-26

Nat Struct Mol Biol | 张金伟团队揭示长非编码RNA MALAT1成熟和mascRNA生成的结构机制

利用MALAT1 作为范例,此项工作首次揭示了长非编码RNA的部分精细复杂三维结构,以及这类模块化的RNA如何通过部分模仿其他的RNA结构实现招募或者排斥不同RNA结合蛋白的原则和机制。

2024-07-08

独特的RNA修饰结构让病毒遁形于免疫追击

这项研究首次解答了关于m6A修饰的精确位置、功能意义以及对病毒和宿主的重要性等基本问题。

2024-04-17