近几十年来首个新型病毒载体！来自人类自身的指环病毒，可安全高效用于体内基因治疗
Ring 公司开发一种基于乙型指环病毒（Betatorquevirus）属的新型病毒载体——Anellovector。
2024-04-06
清华大学刘俊杰为基因编辑做减法，无需蛋白质的基于RNA核酶的新一代基因编辑工具
该研究阐明了HYER的DNA靶向切割机制，其与众所周知的RNA引导的CRISPR-Cas核酸酶相似，使用可重编程的单链RNA进行DNA识别，并通过水解来切割DNA。
2024-02-05
首尔国立大学: 利用病毒和非病毒载体基因治疗血友病B
血友病是一种遗传性疾病，涉及凝血因子缺乏，以及与手术或创伤相关的自发性和过度出血。血友病B是由凝血因子IX(FIX)缺乏引起的，其患病率为每25,000名男婴中有1名。
2023-06-12
噬菌体产生抗CRISRP RNA来抑制细菌CRISPR–Cas系统
一项微观上的发现不仅能让科学家们了解我们周围的微生物世界，还能提供一种控制CRISPR-Cas生物技术的新方法。在一项新的研究中，新西兰奥塔哥大学的Peter Fineran教授和丹麦哥本哈根大学的R
2023-10-23
Nature Methods | 多中心协作揭示：非编码CRISPRi筛选的力量与潜能
在这项多中心整合分析的非编码CRISPRi筛选研究中，研究人员基准测试了五种筛选分析工具，旨在确定哪种工具在鉴定cis-调控元件（CREs）时最为有效和可靠。
2024-03-24
中国科学院的研究者们揭示了mRNA抗体组合在对抗正痘病毒和其他新兴病毒方面具有巨大潜力
本研究通过LNP-mRNA平台成功实现了正痘病毒抗体的生产，突出了定制mRNA抗体组合作为对抗正痘病毒和其他新兴病毒的通用策略的巨大潜力。
2024-04-15
全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
Cell子刊：治疗期间，“休眠”的HIV仍能产生RNA和蛋白质
论文作者写道：我们的研究表明，抗逆转录病毒疗法中活跃的HIV库驱动的残余免疫功能障碍，可能导致治疗中断后病毒控制的缺乏，因为它阻止了功能性干细胞样自我更新的HIV特异性CD8+ T细胞的分化
2023-09-15