基因编辑技术治疗镰状细胞病临床结果：症状改善
作者发现，Cas9对镰状细胞病患者的自体造血干细胞的HBG1和HBG2启动子负调控区的破坏，可诱导红细胞胎儿血红蛋白，并部分纠正镰状细胞病。
JAMA双重磅：基于眼动追踪的自闭症诊断工具与金标准表现一致，已获美国FDA授权用于临床诊断
自闭症谱系障碍（ASD）在全世界的平均发病率已经达到1%，患者的疾病严重程度和需求各不相同，部分可以独立生活，部分则因严重残疾需要终身护理和支持。尽管很多患者在儿童时期早期即表现出一些症状，但诊断往往
Mol Ther：临床前研究表明 新型mRNA疫苗或有望帮助预防并减少莱姆病病例
来自宾夕法尼亚大学等机构的科学家们通过研究开发出了一种实验性的mRNA疫苗，其在临床前动模型中或能提供抵御伯氏疏螺旋体（Borrelia burgdorferi）引起感染的保护能力。
研究揭示PIWI亚家族蛋白在哺乳动物配子发生和早期胚胎发育中的非冗余功能
针对上述科学问题，科研人员分别制备和获得了四种PIWI蛋白的特异性抗体，结合超分辨共聚焦显微技术，全面分析了四种PIWI亚家族蛋白在金黄地鼠精子发生、卵子发生和早期胚胎发育中的时空表达特征
上海中医药大学研究者们揭示了猪去氧胆酸可以减轻非酒精性脂肪性肝病
非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)是临床上最常见的慢性肝病，包括单纯性脂肪肝、非酒精性脂肪性肝炎、肝纤维化/肝硬变等。目前，NAFLD影响着全球近四分之一的人口，其患病率正在激增。
中国药科大学研究者们揭示了五味子可以改善非酒精性脂肪性肝炎
非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)是一种以甘油三酯(TAG)在肝细胞过度沉积为特征的常见肝病，已成为世界范围内最主要的肝病和日益严重的健康问题，给世界各国带来了巨大的社会经济负担。
帕金森病临床治疗新突破：靶向脑肠轴
近日，来自浙大附属第一医院的章京团队发表在CNS Neuroscience & Therapeutics上的一篇论文中，阐述了一种新的潜在的PD治疗方法。他们通过一种靶向脑肠轴的抗AD药物&m
百吉生物获批启动TCR细胞疗法 I 期临床试验
2023年9月9日，Biosyngen Pte Ltd （以下简称“Biosyngen”百吉生物）宣布美国 FDA 已批准 I/II 期临床研究新药 (IND) 申请BRL03
研究团队联合发布国内首个体内CRISPR临床试验结果
这些初步临床结果表明，HELP可能是限制人类角膜中HSV-1复制的有效策略，且无明显的CRISPR相关副作用，具有可接受的安全性。该疗法在未来还有望将治疗范围扩大到较轻的单纯疱疹病毒性角膜炎（HSK）
研究为治疗非酒精性脂肪肝炎导致的肝癌提供新策略
近日，中山大学附属第一医院精准医学研究院名誉院长于君教授团队研究成果“Targeting N6-methyladenosine reader YTHDF1 with siRNA boost