全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
Nat Chem | 北京大学刘志博团队在放疗响应药物领域获新进展
该研究设计了一种氨基甲酸酯连接剂，可以很容易地释放辐射中的荧光团和毒素。在活细胞和荷瘤小鼠中进行的实验可能会激发下一代ADCs的发展，这些ADCs具有更高的稳定性和治疗效果。
2024-04-05
华人科学家发现麻风病药物能为“双免疫方案”减毒增效
研究显示，氯法齐明治疗可显著减轻结肠炎、自身免疫性脑炎、心肌炎等多种常见且可能致命的irAEs严重程度，这同样是肿瘤模型小鼠生存率提高的关键。
2024-04-11
Haematologica：科学家识别出有望治疗人类多发性骨髓瘤的潜在新型药物组合
本文研究结果表明，维奈托克与5-氮杂胞苷的组合性疗法或许能作为一种有效的疗法组合，且能作为一种可耐受的激素节制策略，尤其是针对老年多发性骨髓瘤患者的治疗。
2024-04-09
Nat Med：初步临床试验表明鞘内注射靶向EGFR和IL13Rα2的双靶点CAR-T细胞有望治疗复发性胶质母细胞瘤
CAR-T细胞疗法已获得美国食品药品管理局（FDA）批准用于抗击白血病等多种血癌，但科学家们一直在努力改造诸如T细胞之类的免疫细胞，使其能成功地寻找并杀死实体瘤。
2024-03-29
浙大/MIT团队首次提出宏观封装细菌新概念，展望其在长效活体内诊疗和下一代集成医学器件中的前景
该文章首次定义了宏观封装细菌（macroencapsulated bacteria）这一概念，展望了毫米到厘米尺度的宏观细菌封装系统用于治疗与诊断的发展前景。
2024-03-02
刘如谦创立新公司，利用新型VLP载体，开发下一代基因药物
2024年4月9日，Nvelop Therapeutics正式宣布，公司计划基于两种经过体内验证的可编程非病毒载体递送平台，开发下一代基因药物。
2024-04-11
英矽智能《自然》子刊全面揭秘首个AI药物研发历程，PaperGPT首次曝光
PaperGPT建立在新一代大语言模型ChatGPT-4 Turbo和英矽智能专有大语言模型基础之上。
2024-03-26
来自顶尖医学期刊的提醒，长期使用避孕药等孕激素类药物，会增加脑肿瘤风险
在这项研究中，研究团队评估了使用多种不同给药途径的孕激素类药物的女性患需要手术治疗的颅内脑膜瘤的真实风险。
2024-04-07