FDA批准PCSK9抑制剂扩展适应症 减少27%中风风险
4月27日，再生元（Regeneron Pharmaceuticals）和赛诺菲（Sanofi）宣布，FDA批准双方合作开发的Praluent（alirocumab）用于在心血管疾病患者中降低心脏病发作、中风和需要住院治疗的心绞痛风险。Praluent是首款能够有意义地降低全因死亡率的PCSK9抑制剂。血液中高水平的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）又称为“坏“胆固醇，它能够提高患者出现严重心血管事
Cell：首次发现阻断CRISPR-Cas9基因组编辑的小分子抑制剂
2019年5月12日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国布罗德研究所等研究机构的研究人员发现酿脓链球菌Cas9（SpCas9）的首批小分子抑制剂能够更精确地控制基于CRISPR-Cas9的基因组编辑。具体而言，他们通过开发一系列高通量生物化学分析方法和基于细胞的分析方法，筛选了许多小分子，以便鉴定出能够破坏SpCas9与DNA结合因而干扰它的DNA切割能力的化合物。这些首批小分子
首个CRISPR-Cas9小分子抑制剂已找到
在日前发表于最新一期《细胞》杂志上的论文中，一篇关于CRISPR-Cas9小分子抑制剂的研究吸引了业内的广泛关注。一些专家指出，基因编辑只是工具。在不同的人手中，它可以造福人类，也可以给人类带来危害。在它引起危机之前，我们最好还是先找到“解药”。本研究由Broad研究所的Amit Choudhary教授所主导。研究人员们将注意力放在了SpCas9蛋白上，这是一种CRISPR
长效C5补体抑制剂Ultomiris欧盟即将获批，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)
2019年04月29日/生物谷BIOON/--Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极审查意见，推荐批准Ultomiris（ravulizumab），该药是第一种也是唯一一种每8周给药一次的长效C5补体抑制剂，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。现在，CHMP的意见将递交至欧盟委员会（
瑞启心世纪 开元新未来|我国首个PCSK9抑制剂瑞百安®正式上市！
2019年3月23日，安进中国在北京举行中国血脂管理高峰论坛，众多心血管领域权威专家及医疗健康专业人士汇聚一堂，共同探讨中国心血管疾病管理的现状，重点关注血脂管理等相关问题。中国心血管疾病高发，预防与预测相结合心血管疾病作为我国人群的首位死因，严重威胁着居民健康。根据最新发布的《中国2017年心血管病报告》，我国心血管病的患者人数高达2.9亿，心血管疾病死亡致死率占比约40%，已成为目前中国公民面
国产PCSK9抑制剂类降脂药！信达生物IBI306治疗高胆固醇血症IIa期临床研究完成首例患者给药
2019年03月23日讯 /生物谷BIOON/ --信达生物制药有限公司（以下简称信达生物，Innovent Biologics）近日宣布，其研发的用于治疗高胆固醇血症的针对前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）重组全人源单克隆抗体IBI306的IIa期临床研究完成首例患者给药。该项IIa期临床研究是一项在中国开展的，旨在评估IBI306不同剂量重复给药治疗高胆固醇血症患者的安全性、耐受性、药代动
吉利德新临床数据支持新型HIV-1衣壳抑制剂GS-6207开发作为长效HIV疗法
2019年03月12日/生物谷BIOON/--美国制药巨头吉利德（Gilead）近日公布了2项临床研究的结果，这些结果支持了GS-6207的进一步开发，该药是一种新型、选择性、首创HIV-1衣壳功能抑制剂，开发作为长效HIV组合疗法的一部分。来自健康受试者I期临床研究的临时盲法数据表明，皮下注射高达450mg的单剂量GS-6207，达到持续浓度水平，且耐受性良好。此外，体外数据表明，GS-6207
长效C5补体抑制剂Ultomiris一线治疗非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）III期临床成功
2019年01月30日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，评估Ultomiris（ravulizumab-cwvz）用于既往未接受补体抑制剂治疗（补体抑制剂初治）非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）的III期临床研究达到了主要终点。该研究是一项全球性、多中心、单臂III期研究，在56例aHUS成人患者中开展，评估了静脉输注Ultom
美国FDA批准首个长效C5补体抑制剂Ultomiris，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）
2018年12月24日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Ultomiris（ravulizumab-cwvz），该药是第一种也是唯一一种每8周给药一次的长效C5补体抑制剂，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。Ultomiris今年6月，Alexion在向FDA递交Ultomir
安进Repatha史上最长时间PCSK9抑制剂研究表现持续疗效和长期安全性
2018年11月13日讯 /生物谷BIOON/ --生物技术巨头安进（Amgen）近日在美国芝加哥举行的美国心脏学会（AHA）科学会议上公布了新型降脂药Repatha（evolocumab）长期安全性和有效性的III期临床研究OSLER-1的结果。数据显示，长期使用Repatha治疗可使低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）实现显著且持续一致的降低，并且随着时间的推移总体不良事件发生率没有增加，也没有产