全球首个急性淋巴细胞白血病(ALL)CAR-T细胞疗法！吉利德Tecartus在美国申请新适应症!
Tecartus是一种自体CD19 CAR-T疗法，制备成功率96%，15天交付。
Mol Ther: 靶向中枢神经细胞腺相关病毒载体疗法有助于治疗甲基丙二酸血症
甲基丙二酸血症（MMA）是一种严重的代谢紊乱，最常见的病因是甲基丙二酰辅酶A突变酶（MMUT）基因的突变。 MMA患者往往会经历多系统的疾病表现，即使在肝移植后也仍然存在神经系统疾病进展的风险。因此，将MMUT输送至中枢神经系统（CNS）可能会为患者提供神经保护，甚至可能为治疗带来好处。
两项试验成功治疗镰状细胞性贫血症
镰状细胞性贫血是一种遗传性血液疾病，主要发生在非洲裔人群中。它是由血红蛋白基因突变引起的。这种突变导致红细胞变硬，并迫使它们变成镰刀状。然后，这些变硬的细胞会阻塞血管，给患者带来痛苦，有时还会导致器官损伤或中风。近日，两篇发表在《新英格兰医学杂志》上的研究中，来自两个独立的研究团队在针对镰状细胞性贫血的基因疗法试验中取得了
多发性硬化症新药！诺华Kesimpta获欧盟批准：首个可在家每月1次皮下注射的靶向B细胞疗法!
Kesimpta是第一个可在家轻松给药的靶向B细胞疗法，可由患者自己每月一次皮下注射给药。
滤泡性淋巴瘤(FL)首个CAR-T细胞疗法！吉利德Yescarta获美国FDA批准新适应症：总缓解率91%!
Yescarta是一款CD19 CAR-T细胞疗法，在中国由复星凯特开发，已进入优先审查程序。
多发性硬化症新药！诺华Kesimpta：首个可在家每月1次皮下注射的B细胞疗法，深得患者/护士青睐!
Kesimpta是第一个可在家轻松给药的B细胞疗法，可由患者自己每月一次皮下注射给药。
NEJM两项临床试验结果表明：新型基因疗法或有望治疗镰状细胞性贫血症
2020年12月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，两篇发表在国际杂志New England Journal of Medicine上的研究报告中，来自美国、德国、加拿大和法国的科学家们通过研究开发出了能靶向治疗镰状细胞性贫血(sickle-cell anemia)的新型基因疗法。在第一篇研究报告中，研究人员利用CRISPR-Cas9基因编辑系统增强
多发性硬化症新药！诺华Kesimpta欧盟即将获批：首个可在家每月一次皮下注射的B细胞疗法!
Kesimpta是第一个可在家轻松给药的B细胞疗法，可由患者自己每月一次皮下注射给药。
Cell：科学家有望利用干细胞疗法成功纠正颅缝早闭症小鼠模型的颅骨和大脑功能 有望转化到人类临床应用中
2021年1月11日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Cell上的研究报告中，来自美国国立卫生研究院等机构的科学家们通过研究成功利用干细胞使得部分颅骨实现再生，从而就有望修正颅缝早闭（craniosynostosis）幼年小鼠的颅骨形状，并逆转其学习和记忆的缺陷。据美国CDC数据显示，在每2500名新生儿中就有1名新生儿会受到颅缝早闭的
基石药业合作伙伴Blueprint Medicines获得美国FDA授予其阿伐替尼（avapritinib）突破性疗法认定，用于治疗中重度惰性系统性肥大细胞增多症（SM）
近日，基石药业的合作伙伴Blueprint Medicines宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其抗肿瘤药物阿伐替尼（AYVAKITTM，avapritinib）突破性疗法认定，用于治疗中重度惰性系统性肥大细胞增多症（SM）。阿伐替尼是一款由Blueprint Medicines公司开发的一款强效、高选择性口服KIT和PDGFRA抑制剂。2018年