干细胞疗法可用于治疗ALS、痴呆症
2013年10月22日讯 /生物谷BIOON/ --最近来自约翰霍普金斯大学的研究人员和Isis医药公司合作开发利用干细胞技术治疗痴呆症和肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）。研究人员通过干细胞技术分化出正常的神经细胞以替代ALS患者发生C9ORF72基因突变的细胞。这种突变阻碍了集体正常蛋白质合成的进程。通过导入正常的RNA，研究人员可以令突变的基因重新表达行使正常功能。
2013-10-23
干细胞基因疗法有望用于治疗镰刀型贫血
UCLA的干细胞研究人员发现，一种新型的干细胞基因治疗方法可以一次性地，持久地治疗镰刀型细胞贫血症。这种贫血症是国内最常见的遗传性血液疾病。
2015-03-10
Cell Res：揭示范可尼贫血症相关蛋白FAAP24的结构与功能
近日，中国科学技术大学生命科学学院田长麟研究组和生物物理所龚为民研究组、美国德州大学安德森癌症中心的李磊研究组合作开展了对范可尼贫血症相关蛋白FAAP24的结构和功能研究：解析了该蛋白的两个结构域的溶液核磁结构；揭示了其具有特异性结合单链DNA的活性，以及参与结合的关键残基；证明了其在DNA损伤修复中所扮演的角色，既依赖于FAAP24-FANCM异二聚体的形成...
2013-10-26