Science子刊：一种称为SR-18292 的小分子有望治疗镰状细胞病
研究表明，将一种小分子与羟基脲结合使用，可以通过不同的机制提高胎儿血红蛋白的生成。这可能为那些对羟基脲单独治疗效果不佳的镰状细胞病患者提供一种重要的新治疗选择。
2024-08-12
Science：不必基因编辑，也无需天价，诺华开发分子胶降解剂，治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2，可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物，促进WIZ的降解，进而上调胎儿血红蛋白（HbF）的表达水平，用于治疗镰状细胞病（SCD）。
2024-07-16
辉瑞撤回已上市的镰状细胞病治疗药物，曾斥资54亿美元收购
Oxbryta是一款每天一次的口服药物，通过增加血红蛋白对氧气的亲和力，抑制导致溶血和溶血性贫血的镰状血红蛋白聚合以及由此产生的红细胞镰状化和红细胞破坏过程，从而发挥治疗作用。
2024-10-01
Science：一种诱导胎儿血红蛋白表达的 WIZ 转录因子降解剂有望用于治疗镰状细胞病
镰状细胞病是由负责制造成人血红蛋白的基因突变引起的。这种基因突变导致红细胞畸形（形成新月形，而不是圆盘形），进而导致氧气运输问题和细胞粘连在一起，从而引起疼痛。
2024-07-18
一名镰状细胞病患者在碱基编辑临床试验中死亡，Beam公司称死亡事件与碱基编辑无关
2023年12月，美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市，用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病（SCD）患者。
2024-11-10
Ann Intern Med：基因疗法对镰状细胞病患者有益且可能具有成本效益
来自美国华盛顿大学和弗雷德-哈钦森癌症研究中心的研究人员评估了基因疗法治疗镰状细胞病的成本效益及其基于价值的价格。
2024-01-28
《科学》子刊：服他汀，易贫血！全球首个真实世界数据研究表明，使用他汀类药物与缺铁性贫血风险升高5倍有关
首尔国立大学科学家使用韩国国民健康保险局（NHIS）提供的近5万人队列数据，对他汀类药物的潜在不良反应进行了分析。分析结果显示，使用他汀类药物会显著增加缺铁性贫血的风险，风险高达5.04倍。
2023-11-06
Cell Stem Cell：重新激活沉默的胎儿血红蛋白基因或能帮助抵御人类镰状细胞相关疾病
来自中国上海科技大学等机构的科学家们通过研究发现了一种新方法，其或能利用基因编辑手段来重新激活成体血液细胞中休眠的胎儿氧转运蛋白，从而有望逆转一系列人类血液疾病。
2023-11-29
基因编辑技术治疗镰状细胞病临床结果：症状改善
作者发现，Cas9对镰状细胞病患者的自体造血干细胞的HBG1和HBG2启动子负调控区的破坏，可诱导红细胞胎儿血红蛋白，并部分纠正镰状细胞病。
2023-09-11