FDA批准首款「蝴蝶宝贝」遗传皮肤病的可重复基因疗法,年治疗费用约63万美元
近日,基因治疗上市公司 Krystal Biotech(NASDAQ: KRYS)宣布,FDA 已经批准其 VYJUVEK™ (beremagene geperpavec-svd
Science:细胞间交流的扩张或会驱动胰腺癌的早期发生和发展
来自纪念斯隆凯特琳癌症中心等机构的科学家们通过研究将复杂的遗传工程化小鼠模型与先进的计算方法相结合,成功地绘制出了导致胰腺导管腺癌发生的最早期的细胞状态。
FDA批准首个可重复给药基因疗法,每年63万美元,治疗“最痛苦疾病”
Krystal Biotech 公司成立于2015年,于2017年在纳斯达克上市,目前市值约25亿美元。该公司专注于开发由单一基因缺失或突变引起的严重罕见疾病的基因疗法。
科学家阐明摄食全过程的序列性神经调控机制
自然环境变幻莫测。自然界中的动物即使在摄食过程中也需要时刻关注环境中的各种线索,一方面有助于及时发现危险,另一方面利于获取更多资源。长期以来,由于缺乏细致分析动物多种自发行为的手段
Nature:发现人类癌症基因组中存在多个反复出现的重复序列扩张
在一项新的研究中,来自美国斯坦福大学、耶鲁大学和加拿大多伦多大学等研究机构的研究人员发现了人类癌症基因组中多个反复出现的重复序列扩张的证据。
北京同仁医院一论文被撤:涉重复发表、编造数据
因涉嫌重复发表、 伪造作者身份、编造数据等原因,首都医科大学附属北京同仁医院内分泌科主任、北京市糖尿病研究所所长杨金奎和首都医科大学附属北京同仁医院内分泌科主任医师周建博署名为通讯作者的一篇研究论文被
黄海所、华大等机构发布迄今最大动物基因组参考序列
在磷虾基因组里鉴定得到的25个显著扩张的基因家族中,分别有6个基因家族与磷虾蜕壳及能量代谢相关。其中,具有代表性的蜕壳和能量代谢相关基因在冬、夏季显著差异的表达水平,与之前有关南极磷虾越冬策略和相关生
接种疫苗并感染一次Omicron,能够长期预防重复感染
这项研究提示了我们,与单纯接种疫苗相比,接种疫苗并感染Omicron,能够提供额外的保护防止Omicron重复感染,而且这种保护效果具有长期稳定性。
Nature子刊:像造句一样设计人工蛋白质,基于语言模型的AI平台可一次生成百万序列
该研究突出了人工智能语言模型在蛋白质设计和工程中的潜力,使用深度学习语言模型对蛋白质进行精确的从头设计将在生物学、医学和环境问题中展示出发展前景。