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Nature:汪寅生团队揭示CAG重复扩增的m1A修饰促进神经退行性疾病

这项研究研究提供了一种新的核苷酸重复扩增导致神经系统疾病的机制范式,并揭示了RNA中m1A的新病理功能。这些发现可能为治疗源于CAG重复扩增的神经退行性疾病提供重要的机制基础。

2023-11-10

Science:新研究揭示短串联重复序列如何影响基因表达

几十年来,科学家们已经知道,“垃圾 DNA(junk DNA)”实际上起着至关重要的作用:尽管基因组中的蛋白编码基因提供了构建蛋白的蓝图,但是基因组中的一些非编码部分,包括以前

2023-10-17

Nature:董欣年/项耶子揭示动态调控翻译起始的新元件

该团队结合了高分辨率的翻译组学和结构组学技术,首次揭示了植物免疫过程中,mRNA的结构变化动态调节了翻译起始密码子的选择,由此促进抗病相关的mRNA翻译效率提高,增强了植物的抗病性。

2023-09-08

研究发现微管稳定剂可干预重复性脑损伤诱导的阿尔茨海默病相关病理发生及神经退行性病变

这些验证有力证明了TBI能够诱导Tau蛋白的异常聚集和传播。无论是外源性tau病理种子诱导的还是未播种tau蛋白种子的实验,均提供了关联TBI和tau蛋白相关疾病病理发生机理的证据。

2023-09-25

复旦大学赵兴明/杨禹丞团队构建人脑非编码调控元件互作网络图,精细定位脑疾病基因

综上所述,该研究构建了人脑中的非编码调控元件互作网络的概览图,分析了其在神经细胞和组织中的特异性,并据此对脑疾病基因进行了系统而精准的定位,为理解脑疾病和行为认知表型的遗传调控机制提供了新见解。

2023-07-28

Nature子刊:新型AAV变体,可穿越血脑屏障,还可实现重复给药

该研究开发了可提供向啮齿类动物的脑内皮特异性细胞靶向和从啮齿动物到灵长类动物的广泛中枢神经系统靶向的新型AAV系统,并且具有重复给药的潜力。

2023-06-30

FDA批准首款「蝴蝶宝贝」遗传皮肤病的可重复基因疗法,年治疗费用约63万美元

近日,基因治疗上市公司 Krystal Biotech(NASDAQ: KRYS)宣布,FDA 已经批准其 VYJUVEK™ (beremagene geperpavec-svd

2023-06-16

FDA批准首个可重复给药基因疗法,每年63万美元,治疗“最痛苦疾病”

Krystal Biotech 公司成立于2015年,于2017年在纳斯达克上市,目前市值约25亿美元。该公司专注于开发由单一基因缺失或突变引起的严重罕见疾病的基因疗法。

2023-05-22

Science:揭示人类顺式调控元件和转录因子结合位点在哺乳动物中的进化景观

包括人类在内的哺乳动物实现了高度的机体复杂性,这主要是由于它们的蛋白是如何被调控的;表征人类基因组的调控景观是现代生物学的一个长期目标。当前的方法测量全基因组的生化信号,包括染色质可及性、组蛋白修饰、

2023-05-08

北京同仁医院一论文被撤:涉重复发表、编造数据

因涉嫌重复发表、 伪造作者身份、编造数据等原因,首都医科大学附属北京同仁医院内分泌科主任、北京市糖尿病研究所所长杨金奎和首都医科大学附属北京同仁医院内分泌科主任医师周建博署名为通讯作者的一篇研究论文被

2023-03-14