AAV基因疗法,成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中,Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型(AAV9)的基因疗法,通过脊髓注射,将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
复旦大学邢清和等团队合作揭示脑瘫患儿的遗传学特征和遗传检测重要性
CP是儿童身体残疾中最常见的一类,作为一个群体,它在临床上具有高度的异质性,描述了一组永久性的非进行性运动和姿势障碍。
2024-05-06
Nat Methods:彭汉川/王宜敏开发协作增强重建平台助力多人、多类设备协作重建神经元
CAR平台通过结合人工智能和人类协作,使研究人员能够使用桌面端、虚拟现实设备和移动终端进行实时的多设备互动与协作。
2024-10-02
类器官揭示新奥秘!Nat Commun:科学家发现SUMO蛋白唤醒沉睡的神经干细胞,助力大脑修复
这项研究揭开了SUMO-Hippo通路在果蝇神经干细胞再激活和大脑发育过程中的重要角色。
2024-11-06
Nature Nanotechnology:类器官中形态发生素的空间-时间控制:纳米DNA微珠开启精准生物工程新时代
该研究展示了DNA微珠技术在类器官中的广泛应用潜力,为类器官内复杂信号通路的研究提供了新的可能性。
2024-09-11
Cell Rep Med:类泛素化抑制通过增强合成代谢心磷脂途径防止对乙酰氨基酚诱导的肝损伤
本研究数据表明,通过阻断类化修饰来防止TAM41降解可恢复AILI中的线粒体活性并阻止肝损伤。
2024-08-29