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AAV基因疗法,成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展

在这项仅有1名患者参与的临床试验中,Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型(AAV9)的基因疗法,通过脊髓注射,将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。

2024-07-09

复旦大学邢清和等团队合作揭示脑瘫患儿的遗传学特征和遗传检测重要性

CP是儿童身体残疾中最常见的一类,作为一个群体,它在临床上具有高度的异质性,描述了一组永久性的非进行性运动和姿势障碍。

2024-05-06

Nat Methods:彭汉川/王宜敏开发协作增强重建平台助力多人、多设备协作重建神经元

CAR平台通过结合人工智能和人类协作,使研究人员能够使用桌面端、虚拟现实设备和移动终端进行实时的多设备互动与协作。

2024-10-02

器官揭示新奥秘!Nat Commun:科学家发现SUMO蛋白唤醒沉睡的神经干细胞,助力大脑修复

这项研究揭开了SUMO-Hippo通路在果蝇神经干细胞再激活和大脑发育过程中的重要角色。

2024-11-06

Nature Nanotechnology:器官中形态发生素的空间-时间控制:纳米DNA微珠开启精准生物工程新时代

该研究展示了DNA微珠技术在类器官中的广泛应用潜力,为类器官内复杂信号通路的研究提供了新的可能性。

2024-09-11

Cell:AI算法解锁精神疾病遗传密码,精准定位“书中的错乱章节”

这个名为复杂结构变异自动重建算法(ARC-SV)的新工具能够以95%的准确率捕捉各种DNA重排。

2024-10-26

Science:新研究揭示拟杆菌如何通过转移遗传因子击败对手

这项研究不仅揭示了肠道细菌如何通过基因转移快速进化,还为我们理解肠道微生物群落的动态提供了新的视角。

2024-10-29

武汉大学张金方团队揭示泛素化修饰在肿瘤免疫治疗中的关键作用

该研究揭示了靶向AMPK-UFL1-PD-1信号轴能够增强抗肿瘤免疫,为临床肿瘤治疗提供潜在的治疗方案。

2024-07-19

Cell Rep Med:泛素化抑制通过增强合成代谢心磷脂途径防止对乙酰氨基酚诱导的肝损伤

本研究数据表明,通过阻断类化修饰来防止TAM41降解可恢复AILI中的线粒体活性并阻止肝损伤。

2024-08-29

2024(第四届)器官大会(北京站) ,等你来展示!

“2024(第四届)类器官大会—类器官与新药研发(北京站)”将再次重磅来袭!8月30-31日,北京希尔顿逸林酒店

2024-07-01