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Science:生命起点的高清导航——scNanoATAC-seq2为理解哺乳动物早期发育提供关键表观遗传路标

该研究揭示了早期胚胎发育过程中表观遗传调控的诸多新机制和新规律,让我们对生命如何从一个简单的蓝图(DNA)一步步构建成复杂的个体,有了更深刻的理解。

2025-04-05

Cell重磅:新型类病毒颗粒VLP递送系统,高效递送各种基因编辑工具,用于遗传疾病和癌症治疗

该研究开发了一种高效且多功能的新型类病毒颗粒递送载体——ENVLPE,其能够将所有主要的 RNA 引导的基因编辑工具以 RNP 形式递送到多种细胞类型中。

2025-04-13

Cell:利用Perturb-FISH研究基因和遗传回路在组织发育、稳态和功能障碍中的作用

Farhi及其团队旨在开发一种综合方法,可以立即测量细胞中哪些基因发生了改变,哪些遗传扰动导致了这些变化,以及受影响细胞相对于其他细胞的位置。

2025-04-03

柳叶刀:AAV基因疗法,帮助遗传性失明儿童重见光明

该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性,能够显著改善视力及生活质量,此外,视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。

2025-02-24

里程碑突破:首款个性化碱基编辑疗法,成功治疗罕见遗传病,整个开发过程仅6个月

近日,费城儿童医院和宾夕法尼亚大学医学院的研究团队取得了一项具有里程碑意义的医学突破——人类首次实现为单个病人定制基因编辑疗法,并成功治疗了一名患有罕见致命遗传疾病的儿童。

2025-05-17

AJHG:科学家识别出人类先天性心脏病发生的隐藏遗传原因

本文研究揭示了双基因相互作用在人类先天性心脏病发病机制中的潜在作用,并为尚未解决的分子诊断提供新的见解。

2025-03-11

最新Nature子刊:改变脂肪的代谢途径后,其能和肿瘤细胞竞争营养物质,抑制肿瘤生长

谁说那肥肉没有用呢?它可能是我们对抗疾病的秘密武器呢!

2025-03-04

Nature:胚胎发育的"分子剧本",研究人员破译生命最初168小时表观遗传密码

通过自主研发的TACIT单细胞表观遗传分析技术,研究人员首次实现了小鼠胚胎7种核心组蛋白修饰(H3K4me3、H3K27ac等)的全基因组单细胞解析,绘制出从受精卵到囊胚的完整“分子地图”。

2025-03-01

Cell Genomics:广州医科大学等单位联合开发单细胞CRISPR扰动技术破解复杂遗传位点调控难题,揭示隐性调控新机制

通过创新的单细胞CRISPR干扰(CRISPRi)与激活(CRISPRa)联合扰动技术,首次在复杂遗传位点中系统解析了功能调控元件(CRE)的"多因果"调控模式。

2025-08-31

Nat Immunol:遗传修饰的自然杀伤性细胞有望在人类癌症免疫疗法中展现巨大希望

来自西班牙庞培法布拉大学等机构的科学家们找到了一种方法让NK细胞能突破肿瘤的防御,并重新获得战斗的力量。

2025-04-08