Flagship押注的tRNA疗法公司，获超1亿美元融资，为遗传病带来全新治疗方式
值得一提的是，2023年5月31日，德国汉堡大学、Arcturus Therapeutics、美国埃默里大学的研究人员合作，在 Nature 期刊发表了题为：Engineered tRNAs supp
2023-08-13
Nat Cell Biol：揭示特殊基因KDM6A在人类小细胞肺癌亚型可塑性的表观遗传调节中的重要作用
来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究利用CRISPR/Cas9技术制造出了一种特殊的小细胞肺癌小鼠模型，其要么能表达KDM6A (KDM6A-WT)要么能表现为KDM6A的失活。
2023-08-23
复旦大学研究者们为腰椎间盘退变的治疗提供了一个潜在的有效治疗靶点
腰部疼痛(LBP)是45岁以下患者活动受限的最常见原因，大约五分之四的成年人在生活中会经历LBP，给社会带来巨大的社会经济负担。腰椎间盘退行性变(IVDD)是临床上引起腰痛的主要原因。
2023-07-26
Nature子刊：浙大林世贤团队报道脂化修饰的计算机辅助设计、遗传编码和生物医药应用
总的来说，该研究开发了计算机辅助的、模拟天然脂化修饰的非天然氨基酸的设计和遗传编码策略，获得了首个可在活细胞内模拟天然脂化修饰功能的遗传编码脂化非天然氨基酸，为在体解码蛋白质脂化修饰功能和开发长效大分
2023-08-13
种子轮融资2600万美元，RNA编辑初创瞄准眼科遗传病，可一次靶向数千种突变
该公司并未透露技术细节，只是提到会采用设计出的新型 Cas 系统，并使用不同的 gRNA 指导 RNA 编辑。
2023-08-07
系首次针对中国自闭症人群的大规模全外显子遗传学研究，仇子龙团队发现9个新候选基因，揭示高功能自闭症遗传特性
这项工作提出了一种体内基因编辑策略，可以成功地实现纠正全脑范围内的单核苷酸突变，进一步为神经发育障碍提供新的治疗框架。
2023-07-20
礼来参投，种子轮融资2600万美元，RNA编辑初创瞄准眼科遗传病，可一次注射靶向数千种突变
两位创始人表示，与其他 RNA 编辑公司相比，我们能够通过开发一种基因药物纠正多种突变，这种能力也帮助 Amber Bio 能够靶向多种难以治疗或者其他参与者无法开发治疗方法的疾病。
2023-08-05
研究揭示阿尔茨海默病遗传风险基因座内多变异-多基因作用机制
研究团队提出了11p11.2基因座“多变异-多基因协同贡献AD遗传易感风险”的假说，即一个统计信号提示的风险基因座内有多个功能变异，调控了该基因座内多个基因的表达改变，进而协同贡献于AD的发病风险。
2023-07-18