AAV基因疗法,成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中,Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型(AAV9)的基因疗法,通过脊髓注射,将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
复旦大学邢清和等团队合作揭示脑瘫患儿的遗传学特征和遗传检测重要性
CP是儿童身体残疾中最常见的一类,作为一个群体,它在临床上具有高度的异质性,描述了一组永久性的非进行性运动和姿势障碍。
2024-05-06
研究揭示拟南芥孤儿基因调节花粉发育的分子机制
中国科学院西双版纳热带植物园植物基因组演化与次生代谢研究组发现,ICE1作为关键的转录激活因子,正向调节QQS的表达,以提高花粉的萌发和活力。
2024-07-18
Dev Cell :范衡宇实验室揭示RNA解旋酶MTR4介导的RNA监管机制决定小鼠卵母细胞体积增长的机制
这一系列研究揭示了卵母细胞生长过程中的mRNA转录后加工调控和监管对于建立卵母细胞发育潜能的重要作用,为解析卵母细胞如何生长成为体内最大的细胞提供了新的理论。
2024-10-13
研究揭示蛋白质翻译调控衰老新机制
该研究揭示了m7G修饰调控衰老进程这一新的生理功能,发现了新的引起衰老相关的蛋白稳态失衡的上游信号途径。上述成果为健康衰老的干预策略提供了新的可能途径。
2024-07-14
Nature:施一公/宿强团队揭示过敏反应关键机制
研究团队提出了IgE介导FcεRI复合物激活的工作模型,为理解IgE与FcεRI的相互作用及其在过敏反应中的作用提供了全新视角。
2024-11-01
PNAS:傅雄飞团队揭示生物“迁徙淘汰”病毒新机制
普遍观点认为,宿主的运动会加速病毒的传播。但也有生态学研究表明,宿主的运动对病毒传播起到抑制作用,北美帝王蝶就是一个典型例证。观察显示,那些进行长距离迁徙的帝王蝶相较于不迁徙的同类,感染寄生虫病的风险
2024-12-20