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科研人员首次发现肠道细菌介导遗传性视网膜疾病,并提出抗菌/肠道基因治疗的全新防控方法

新研究成果开辟了CRB1相关遗传性致盲眼病与肠道微生物的全新研究方向,给CRB1相关遗传性致盲眼病的治疗带来了新曙光,并可能对更广泛的眼部疾病产生影响。

2024-03-17

Ionis罕见遗传性疾病新药III期研究成功,即将申报上市

Ionis宣布其在研新药Olezarsen用于治疗家族性高乳糜微粒血症综合征(FCS)的III期Balance研究取得积极结果,达到主要疗效终点,能够显著改善患者的甘油三酯水平,同时也展现出良好的安全

2023-10-16

WHO发布最新癌症数据:2050年全球新发癌症将猛增77%,吸烟、喝酒、肥胖和空气污染是关键推动因素

2022年全球估计有2000万新发癌症病例和970万例癌症死亡,其中,肺癌是全球最常见的新发病例和死亡病例。

2024-02-06

Nat Immunol | 南京医科大学王晓明团队合作揭示肿瘤Treg细胞特异性的表观遗传调控机制及靶向新策略

该研究表明JMJD1C,一种在肿瘤微环境中被细胞因子上调的组蛋白去甲基化酶,对于肿瘤Treg细胞的适应性是必不可少的,但对于全身免疫稳态是可有可无的。

2024-02-17

Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗

本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE,实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率

2023-12-19

Nature:科学家发现或能帮助确定人类2型糖尿病风险和疾病并发症的特殊遗传标记物

将多祖先全基因组关联性研究数据与单细胞表观基因组学研究相结合或能帮助揭示驱动人类2型糖尿病发生和进展的病原学异质性,这或许有望为优化全球获得遗传知情糖尿病的护理提供一条新途径。

2024-02-23

大量的帕金森疾病病例或可归因于一些可预防的风险因素

来自阿拉巴马大学伯明翰分校等机构的科学家们通过研究发现,可预防的风险因素在个体患帕金森疾病的可能性中发挥着重要作用。

2023-12-25

Cancer Cell | 上海交通大学薛婧团队揭示表观遗传学失调如何塑造癌相关成纤维细胞的多样性

该研究探讨了了SETD2-H3K36me3表观遗传失调对肿瘤代谢和基质异质性的影响,揭示了氧化磷酸化(OXPHOS)主导的代谢特征,并确定了一个脂质负载的CAF亚群。

2024-04-07

Nature Genetics | 多维度解析复杂人类疾病:整合群体遗传学、干细胞生物学与细胞基因组学

hPS细胞作为一种细胞模型,在评估人类遗传变异对不同谱系、发育状态和细胞类型的影响方面显示出巨大的潜力。

2024-05-22

Nat Methods:科学家开发出一种能识别引发人类多种疾病未知因素的强大统计机器学习手段

来自匹兹堡大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新方法,其能通过利用统计机器学习对大量复杂的生物学数据进行分类,从而发现隐藏在疾病背后的未知因素。

2024-04-09