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Nature:引导编辑技术应用新突破——刘如谦团队利用内源tRNA重编程实现无义突变遗传病的广谱治疗

研究者以具有冗余特征的内源性tRNA为靶点,利用引导编辑系统的广谱编辑能力,将其重编程为sup-tRNA,从而为携带不同类型无义突变的患者群体提供了相对统一的治疗选择。

2025-12-01

Nature:从绝望到希望——脑部细胞移植或为遗传性脑病患者打开生命之门

来自斯坦福大学医学院等机构的科学家们开发了一种新方法,其能在不进行全身性毒性预处理的情况下,将超过一半的受损微胶质细胞替换为非基因匹配的前体细胞,这一突破性进展为治疗这些罕见疾病带来了新的希望。

2025-08-11

Science揭示了一种DNA修复后的留下的可遗传性损伤,谓之染色质疲劳

这些发现揭示了迄今为止隐藏的DNA断裂的一个方面,称之为修复后染色质疲劳,它赋予了DNA修复以外的基因功能的可遗传损伤。

2025-12-30

Nat Commun:SIM1基因锁定勃起功能障碍遗传密码,跨种族研究开辟精准治疗新路径

跨种族全基因组关联分析锁定51个勃起功能障碍相关遗传差异,SIM1基因被确认为核心调控因子,为该病机制研究与新药研发提供关键科学支撑。

2025-12-10

Nature Aging:温医大苏建忠/马云龙团队提出单细胞多组学新方法揭示衰老与免疫相关疾病的遗传调控密码

该研究不仅提出了一种可推广的单细胞多组学分析工具,也为理解衰老和免疫相关疾病提供了细胞层面和调控层面的遗传解释框架。相关成果有望为复杂疾病的机制研究和潜在干预靶点探索提供重要参考。

2025-12-17

20 年遗传谜题破解:藏进生殖基因内含子“搭车”传后代,抗衰老有新靶点

实验表明,在缺乏terc-1的线虫中,端粒每一代都会变短,在15代之内,这些线虫就会灭绝。将terc-1插入到在生殖细胞中表达的其他基因的内含子中,培育出的线虫则拥有正常的端粒,并且没有灭绝。

2025-10-28

LDAK-KVIK如何打破遗传分析中的“速度与精度”魔咒?

LDAK-KVIK 的强大,不仅体现在最终的输出结果上,更体现在其设计过程中的诸多“智慧思考”。

2025-08-20

Nature:告别“一种药治一种病”——重写单个tRNA基因,PERT策略有望通过“通用补丁”治疗数千种遗传

研究人员利用先导编辑将细胞内冗余的内源tRNA基因转化为“抑制性tRNA”,提出了一种名为 PERT 的通用治疗策略。这不仅是一次技术革新,更是一场关于平衡“疗效”与“安全性”的深度生物学探索。

2025-11-22

科学家揭示细胞外遗传元素Inocle的发现与意义

这项研究不仅揭示了口腔微生物组中一个全新的、具有重要生物学意义的遗传元素——Inocle,还为理解微生物如何适应宿主环境提供了新的视角。

2025-09-12

Cell:为维生素绘制“治病地图”,新研究系统性挖掘维生素潜力,数十种遗传病或迎来廉价新疗法

该研究结果构建了一个营养基因组学框架,并展示了精准维生素干预措施的治疗潜力。

2026-03-02