Brain：科学家识别出导致人类帕金森疾病风险的新型遗传因素
来自美国西北大学等机构的科学家们通过研究发现了促进帕金森疾病风险的新型遗传因素；相关研究结果揭示了四个不同区域中DNA的新型短串联重复序列，其或许独立于当前已知的帕金森疾病风险突变体
2022-11-25
Nature子刊：冯波团队实现低剂量AAV递送的CRISPR基因敲入，用于遗传病治疗
研究团队系统研究了AAV-CRISPR介导的体内NHEJ基因敲入，实现了有效且更低和更安全剂量的AAV剂量，在成年和新生小鼠血友病B型模型中实现了有效的人源F9基因敲入，恢复了凝血因子Ⅸ的表达，从而恢
2022-12-02
Science：科学家发现能促使黑色素瘤“长生不老”的关键遗传因素
来自匹兹堡大学等机构的科学家们通过研究揭示了黑色素瘤控制其死亡率之谜中缺少的一块拼图。文章中，研究人员描述了他们发现肿瘤如何遗传改变组合来促进其爆炸式地增长并预防其自身死亡。
2022-11-23
Molecular Therapy: 伊马替尼通过靶向表观遗传激活的PDGFC信号通路促进胰腺癌对吉西他滨的敏感性
胰腺导管腺癌(PDAC)是进展快、预后差、5年生存率不到10%的恶性肿瘤之一。手术根治性切除是PDAC唯一可治愈的选择，但只有不到20%的患者有机会接受手术。
2022-11-28
Br J Pharmacol: 肾脏疾病中的RNA m6A修饰和潜在的靶向治疗策略
从流行病学来看，肾脏疾病影响着全球超过7.5亿人，是目前最重要的全球公共卫生问题，迫切需要认真关注和跟进相应的预防措施。肾脏疾病是一种复杂、高发、致命性疾病，社会经济负担沉重。
2022-10-27
Nature子刊：科学家将血浆核小体表观遗传标记用于结直肠癌诊断
结直肠癌是全球常见癌症，患者死亡率高，肿瘤转移是患者死亡的主要原因，早期筛查和诊断对于改善患者预后至关重要。常规的检查方法如肠镜和组织活检是侵入性的，过程痛苦且存在风险。
2022-11-08
Sci Transl Med：新型基因编辑策略或有望治疗人类罕见的免疫系统遗传性疾病
来自英国伦敦大学学院等机构的科学家们通过对人类细胞和小鼠进行研究后发现，形成机体免疫系统关键部分的细胞发生的错误或故障或许能通过一种开创性的基因编辑技术来修复。
2022-11-08