Nat Commun：特殊蛋白质活性或有望揭示治疗儿童急性淋巴细胞白血病的新型组合性疗法
来自荷兰的科学家们通过研究发现，阻断一种蛋白链反应或会使得儿童白血病细胞对当前的靶向性疗法更加敏感；目前这项研究尚处于早期阶段，但研究中使用的药物已经存在，这或有望帮助加速该研究向临床转化的速度；研究人员表示，观察这种蛋白质的活性或有望帮助全面了解白血病的弱点，未来研究人员将会开发新型疗法来治疗对标准疗法没有反应的疾病患儿。
2022-03-06
溃疡性结肠炎(UC)新疗法！IL-23拮抗剂+TNFα拮抗剂(Tremfya+Simponi)：疗效优于单药疗法!
这是同类首个评估IL-23拮抗剂联合TNFα拮抗剂治疗UC的研究结果。
2022-02-22
全球首个T细胞受体(TCR)疗法！欧盟CHMP推荐批准Kimmtrak：治疗转移性葡萄膜黑色素瘤(mUM)!
Kimmtrak是一种新型T细胞受体（TCR）双特异性免疫疗法，由可溶性TCR与抗CD3免疫效应器结构域融合而成。
2022-02-28
1型糖尿病首个疾病修正疗法！预防性免疫治疗单抗teplizumab在美国重新申请上市!
teplizumab 2周疗程治疗将疾病风险降低50%、发病推迟≥2年，有潜力成为第一种可预防/延缓高危人群发展为临床1型糖尿病（T1D）的疗法。
2022-02-25
转移性去势抵抗性前列腺癌一线治疗突破性进展，利普卓和阿比特龙联合疗法比标准疗法降低疾病进展风险达34%
一线治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者，与目前的标准治疗阿比特龙相比，无论同源重组修复（HRR）基因突变状态，影像学无进展生存期（rPFS）达到统计学意义和临床意义的改善。
2022-02-17
狼疮性肾炎(LN)新药！葛兰素史克Benlysta(倍力腾，贝利尤单抗)在中国获批新适应症!
Benlysta是中国第一个也是唯一一个被批准用于治疗系统性红斑狼疮(SLE)和狼疮性肾炎(LN)的生物制剂。
2022-02-15
NATURE MEDICINE:慢病毒造血干细胞/祖细胞基因疗法治疗Wiskott Aldrich综合征的长期安全性和有效性
近来A. Magnani教授及其团队研究包括单倍体相同的 HSCT 和通过输注基因校正的自体造血干细胞 (HSC) 进行的基因治疗，旨在发现对于缺乏合适HSCT 供体的Wiskott-Aldrich 综合征 (WAS)患者的治疗方案。
2022-02-21
庞贝病(PD)基因疗法！安斯泰来公布AT845：在晚发型庞贝病成人患者中，安全性和耐受性良好!
AT845是一种使用AAV8衣壳血清型的肌肉定向基因替代疗法，直接向受疾病影响的肌肉组织中传递GAA基因的功能拷贝。
2022-02-15