Ionis制药公司 GOLGA8增加哺乳动物细胞对反义寡核苷酸的摄取和活性
反义寡核苷酸(ASO)是一种短的、化学修饰的核酸类似物，与靶RNA碱基对，主要使RNA成为被RNaseH1和Ago2酶切割或改变前mRNA剪接的底物。
一家跨国生物制药公司申请破产，结束20年经营
5月14日，美国纳斯达克上市公司Athenex宣布，经过持续的战略审查，已与贷款机构达成协议，以加快其主要资产的销售过程，包括Athenex Pharmaceutical Division（APD）、
tRNA疗法明星公司亮相ASGCT，称首个候选分子对多种罕见病突变位点具有通读性
如今，以 ReCode Therapeutics、Shape Therapeutics、Tevard Biosciences 等为代表的 tRNA 疗法公司开始崭露头角。
刘如谦创立的表观遗传编辑公司Chroma发布临床前数据，表观遗传编辑展现巨大潜力
近日，在洛杉矶举行的美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）第26届年会上，Chroma Medicine 发布了两项报告，分别是：Development of a Human PCSK9-Targete
一次基因治疗使猫避孕两年以上，美国科学家开发出绝育手术替代疗法，曾创立公司聚焦卵巢功能延缓衰老
据不完全统计，仅在美国就有约 3000-8000 万只流浪猫，这些流浪猫生活在城市角落并可能最终在动物收容所面临安乐死。人工手术切除雌猫卵巢和子宫（绝育手术）是控制雌猫不必要繁殖广泛使用的策略，也被认
开发下一代光遗传基因疗法，眼科初创公司获1亿美元A轮融资
目前，Ray Therapeutics 正在为一系列退行性视网膜疾病进行多项基因疗法的开发，重点是使用其突破性光遗传学技术来保护和恢复患者的视力。
靶向「不可成药」靶点，这家初创公司A轮融资7500万美元
Spiros Liras 表示，公司将专注于癌症和其他严重疾病，不过并未透露适应症细节，也没有披露任何靶点和候选药物。他只是提到，Initial Therapeutics 计划在大约两年内进入临床试验
诺奖团队CasX新公司获礼来15亿美元合作，开发神经疾病的体内CRISPR疗法
由于 Jennifer Doudna 团队的多家公司与张锋团队存在激烈的专利争议，而 Scribe Therapeutics 开发的 CasX 则避免了专利争议。
Nature子刊：利用AI发现小分子抗衰老药物，团队已成立公司推进抗衰老研究
近日，麻省理工学院教授 James Collins 实验室的博士后 Felix Wong 及团队利用 AI 对超过 800000 种化合物进行筛选，并筛选到 3 种高度选择性和有效的 senolyti