基因编辑治疗家族性高胆固醇血症研究获进展
11月29日，国际学术期刊Circulation在线发表了中国科学院分子细胞科学卓越创新中心/生物化学与细胞生物学研究所周斌研究组的最新合作研究成果“In Vivo AAV-CRISPR/Cas9-mediated Gene Editing Ameliorates Atherosclerosis in Familial Hypercholesterolemi
Cell Host & Microbe：科学家鉴别出一类与人类多种疾病相关的新型病毒家族—edondoviruses
2019年10月5日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项刊登在国际杂志Cell Host & Microbe上的研究报告中，来自宾州佩雷尔曼医学院的科学家们通过研究发现了一类名为edondoviruses（以循环DNA来命名）的新型病毒家族，该类病毒能栖息在人体的呼吸道并与多种该疾病发生直接相关。图片来源：Wikipedia研究者Frederic Bushman表示，很多年前，当使用
全球首个家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)药物！反义药物Waylivra III期临床显著降低甘油三酯水平！
2019年08月29日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis公司是反义RNA疗法方面的行业领导者，已利用其专有的反义RNA技术，创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线，在研药物超过40种。截至目前，该公司已有4款反义RNA药物获批上市，分别为Kynamro（治疗纯合子家族性高胆固醇血症，HoFH）、Spinraza（治疗脊髓性肌萎缩症，SMA）、Tegsedi（治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变
Ionis反义药物Waylivra治疗家族性部分脂肪营养不良（FPL）获得成功!
2019年08月08日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis公司是反义RNA疗法方面的行业领导者，已利用其专有的反义RNA技术，创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线，在研药物超过40种，并与多个行业巨头达成了战略合作。近日，该公司与旗下公司Akcea Therapeutics联合宣布了反义RNA药物Waylivra（volanesorsen）治疗家族性部分脂肪营养不良（FPL）临床研究BRO
植物多肽家族中的环肽及其药学研究
人类疾病中许多治疗靶标主要是蛋白-蛋白相互作用(protein-protein interaction，PPI)，由于大部分PPI 的交界面是平的，小分子药物很难与其特异性紧密结合，因此难以阻断该类型的相互作用，并且由于小分子不能排出体外，频繁产生的毒性代谢物积聚在器官可导致不良反应。相反，蛋白药物是由天然成分组成，毒性低；并且由于它们和作用靶标具有更多更强的相互作用，对分
美国FDA授予ARO-APOC3孤儿药资格,治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)
2019年06月27日讯 /生物谷BIOON/ --Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司，近日该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARO-APOC3治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的孤儿药资格（ODD）。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型，罕见病药物研发方面的
PNAS：在分子水平上，癌症突变符合达尔文的趋同进化理论
2019年5月8日讯 /生物谷BIOON /——胶质母细胞瘤是一种目前无法治愈的脑肿瘤，是一种致命的脑癌，其背后有100多种蛋白质突变，然而一个国际研究小组发现了这些突变的共同之处。这项新研究可能导致对各种癌症的更有效的治疗。这项研究由斯德哥尔摩KTH皇家理工学院的研究人员Laura Orellana领导，揭示了表皮生长因子受体(EGFR)基因与胶质母细胞瘤(GBM)的关系，以及抗体mAb806的
禾本科植物α-淀粉酶基因家族研究方面取得进展
淀粉广泛存在于植物体内的各组织器官中，为其整个生长发育进程提供必要的碳物质来源和能量供应，同时还作为局部信号分子应答生物与非生物因子逆境胁迫。植物淀粉的降解需要多种淀粉水解酶的协作参与。α-淀粉酶是其中最重要的水解酶之一，在绿色植物基因组中包含由多个亚基因家族（AMYs)编码的多种亚型，使植物在不同组织器官中能对不同淀粉类碳水化合物进行降解。为更好理解禾本科植物AMY基因的潜在分化，中
中美科学家揭开甘蓝型油菜“家族血统”之谜
甘蓝型油菜是油菜的常见类型，也是人类食用植物油的重要来源。中美科研人员历时4年研究，通过全基因组重测序揭开甘蓝型油菜“家族血统”之谜，有助于通过基因选育提升甘蓝型油菜的产量和品质。相关研究成果已于近日由国际学术期刊《自然·通讯》在线发表。甘蓝型油菜由白菜与甘蓝通过自然杂交进化而来，因产量高、抗病性强在全球得到广泛种植。但甘蓝型油菜起源于何时、“家族血统”如何，科学界仍在研究。2015年
全球首个家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）药物Waylivra在欧盟即将上市
2019年3月5日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis公司是反义RNA疗法方面的行业领导者，已利用其专有的反义RNA技术，创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线，在研药物超过40种，并与多个行业巨头达成了战略合作。近日，该公司与旗下公司Akcea Therapeutics联合宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，推荐有条件批准反义RNA药物Waylivr