上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究，在mRNA水平修复致病突变并恢复听力
这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。
2024-04-10
Cell Host & Micro：纤维、基因和肠道微生物组？科学家揭示人类炎性肠病的潜在诱发因子
本文研究发现为科学家们治疗炎性肠病提供了一条潜在的新途径，通过定制特定的膳食干预措施来影响机体肠道微生物组的功能，研究人员或许就有望操控这些细菌群落来减缓机体的炎症水平。
2024-04-09
每月1针，仅3针即可减重26斤，效果保持5个月以上，安进发布重磅减肥新药临床数据
49名成年肥胖者参与者被纳入七个单剂量递增（SAD）队列，随机接受21至840毫克（n=37）的AMG 133或安慰剂（n=12），并随访至150天。
2024-02-10
刘如谦创立新公司，利用新型VLP载体，开发下一代基因药物
2024年4月9日，Nvelop Therapeutics正式宣布，公司计划基于两种经过体内验证的可编程非病毒载体递送平台，开发下一代基因药物。
2024-04-11
安士微后生元蜜舒系列新品上市，为女性提供更安全精准的私密健康方案
安士微后生元蜜舒系列，作为安士微解决女性私护烦恼的重磅新品，实力毋庸置疑。未来安士微后生元蜜舒系列将通过前沿的私护知识、高品质产品、陪伴式健康服务，助力女性由内而外拥有健康自在状态，让生命更有质量。
2024-01-23
Nat Biotechnol：利用真核逆转录因子蛋白将转基因插入人类安全港位点，有望开发出安全高效的基因疗法
逆转录转座子是 DNA 片段，当转录为 RNA 时，它编码的酶会将 RNA 复制到基因组的 DNA 中——这是一个自我服务的循环，这使得基因组中充斥着逆转录转座子 DNA。
2024-02-26
司美格鲁肽复方周制剂IIIa期研究达主要终点
诺和诺德宣布每周1次IcoSema（基础胰岛素icodec和司美格鲁肽固定比例联合制剂）vs 基础胰岛素治疗2型糖尿病的IIIa期试验（COMBINE 3）达到主要终点。
2024-01-12
Nat Commun：原位合成的可降解支链类脂质可高效递送mRNA用于mRNA治疗和基因编辑
本研究设计了一种基于一锅两步三组分反应（3-CR）的串联和原位组合合成可降解支链（degradable branched, DB）类脂质的构建策略。
2024-03-21