NCR201细胞疗法实现帕金森病“关期”消失
通过机器人辅助立体定向技术,将全球领先的iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞(iDAP)——“NCR201细胞注射液”精准植入患者脑内,成功实现从“对症治疗”到“对因修复”的跨越。
2025-06-08
Nature:科学家成功绘制出人类炎性肠病的全球地图
本文研究不仅揭示了IBD的全球传播趋势,还为各国医疗系统提供了应对IBD负担的路线图,通过明确每个地区在IBD发病率和患病率轨迹上的位置,医疗系统就能更好地预测和管理未来几十年IBD的快速增长。
2025-05-03
Science重磅:只需“一滴血”,AI工具一次性诊断糖尿病/艾滋病/红斑狼疮/新冠等多种复杂疾病
这项发表于 Science 的研究开发了一款 AI 诊断工具——Mal-ID,该 AI 工具可以自动识别免疫受体测序数据以区分一系列疾病状态,包括 COVID-19、糖尿病、艾滋以及自身免疫疾病等。
2025-03-07
在子宫内成功治疗罕见遗传病
该研究记录了首例尚在子宫中的胎儿接受利司扑兰治疗的案例,标志着神经肌肉退行性疾病的子宫内干预的里程碑,若疗效及安全性获进一步验证,或将改写 SMA 的临床管理范式。
2025-02-26
Science重磅:只需“一滴血”,AI工具一次性诊断糖尿病/艾滋病/红斑狼疮/新冠等多种复杂疾病
这项发表于 Science 的研究开发了一款 AI 诊断工具——Mal-ID,该 AI 工具可以自动识别免疫受体测序数据以区分一系列疾病状态,包括 COVID-19、糖尿病、艾滋以及自身免疫疾病等。
2025-03-02
Nat Metab:新研究指出铁死亡与炎症性肠病相关联
在IBD模型小鼠中进行的精心实验证实,成纤维细胞(构成结缔组织的细胞)中过表达的ACSL4酶似乎驱动了结肠内壁中脂质ROS的生成和细胞死亡。
2025-06-28
一针改写大脑 DNA,罕见脑病小鼠迎来生机
随着这项研究的推进,我们有理由相信,个性化基因疗法距离临床应用又近了一步,那些曾经被视为 “绝症” 的神经系统疾病,或许在不久的将来将迎来全新的治疗转机 !
2025-07-30
平行推进、无缝衔接……药明康德这样助力罕见病疗法开发
2025-02-25