Nature子刊：陈斯迪/叶露鹏团队利用体内AAV-睡美人CRISPR筛选技术，发现NK细胞癌症免疫治疗新靶点
该研究发现了一个NK细胞的全新检查点——CALHM2，并展示了通过敲除CALHM2来构建增强型NK细胞疗法的潜力。
2024-06-29
Nature Medicine | 重返有声世界：双侧AAV1-hOTOF治疗常染色体隐性耳聋9型初见成效
此外，该研究还证明了AAV1-hOTOF基因治疗的安全性。在所有患者中，未出现严重不良事件或剂量限制毒性，这为未来进一步的临床研究奠定了基础。
2024-06-10
Nature：在蟾蜍毒液中发现的一种改良迷幻剂有望用于治疗抑郁和焦虑
在本研究中，研究人员探索了致幻剂 5-MeO-DMT（存在于科罗拉多河蟾蜍的毒液中，与强烈的迷幻体验有关）与 5-HT1A 相互作用的机制。
2024-05-20
Nature头条：宋尔卫院士揭示肥胖通过肠道细菌促进癌症发展，启发癌症治疗新思路
膳食脂肪相关的肥胖与绝经后女性的乳腺癌发展有关，大约30%的女性乳腺癌可以通过体重控制来预防，这表明肥胖在肿瘤发生中发挥重要作用。
2024-05-20
FXR激动剂治疗MASH II期研究结果积极
该研究是一项为期16周的多中心、随机、安慰剂对照临床试验（n=214），评估了FXR314（3mg或6mg，口服，每日1次）治疗MASH患者的安全性、耐受性和药理活性。
2024-04-18
Sci Bull：中国科学家设计工程化的DNA“弹头”——靶向突变蛋白P53，重塑抗癌治疗格局！
研究人员新研发的分子dp53m，是一种蛋白水解靶向性嵌合体（PROTAC），其由两种分子组成，能共同作用来识别并降解靶向蛋白。
2024-06-09
科伦博泰公布SKB264三线治疗三阴性乳腺癌III期研究数据
该研究是一项多中心、随机、开放标签临床试验（n=263），评估了芦康沙妥珠单抗对比化疗三线治疗不可手术切除的局部晚期、复发或转移性TNBC患者的疗效和安全性。研究的主要终点为无进展生存期（PFS）
2024-05-24
PNAS：研究者揭示导致神经炎症的因果机制，并提供了合理治疗策略
为了预防神经炎症并可能延缓小鼠神经退行性变的过早发生，研究者开发了一种基于EV的策略，在体内将重组DNase I传递到Er1Cx/−小胶质细胞中。
2024-05-12
首都医科大学王拥军团队一天发表两篇NEJM论文，聚焦缺血性中风的溶栓治疗
NEJM首次同时发表2篇由同一中国团队开展的不同药物的临床研究，也是NEJM首次与中国学术会议同步发布研究结果。
2024-06-18
hLife：我国科学家发现 BCMA-CD19 双特异性 CAR-T 细胞有望用于治疗慢性炎性脱髓鞘性多神经病变
一名44岁的复发性/难治性CIDP男性患者表现出肢体远端麻木和无力。根据 2021 年欧洲神经病学学会/外周神经病学学会 CIDP 指南，他被诊断为远端 CIDP，但无 IgG4 自身抗体。
2024-06-28