《BMC Med》报道首个中国人AD致病新基因并证明其病理功能
该研究报道了中国家族性AD中PSENs/APP之外的致病基因突变并探索了可能的致病机制，明确了由ZDHHC21 p.T209S突变介导的棕榈酰化在AD的发生发展中的重要作用。
2024-03-11
Science：首次将自闭症遗传风险与大脑中观察到的细胞和基因活性相关联在一起
本项研究为理解自闭症谱系障碍患者大脑中发生的分子变化，例如它们发生在哪些细胞类型中，以及它们与大脑回路的关系，提供了一个强大而精细的框架。
2024-06-03
临床前研究表明基因CD5敲除可极大提高CAR-T细胞对包括实体瘤在内的一系列癌症的疗效
这项新的研究表明敲除CD5可能是一种不错的技术。这些作者发现，CD5是一种强大的免疫检查点，能抑制T细胞的有效性。他们发现在多种临床前癌症模型中，去除CD5能显著增强CAR-T细胞的抗癌活性。
2024-07-31
清华大学刘俊杰为基因编辑做减法，无需蛋白质的基于RNA核酶的新一代基因编辑工具
该研究阐明了HYER的DNA靶向切割机制，其与众所周知的RNA引导的CRISPR-Cas核酸酶相似，使用可重编程的单链RNA进行DNA识别，并通过水解来切割DNA。
2024-02-05
广东省第二总医院揭示Sonic hedgehog基因可能是周围神经病变的潜在治疗靶点
研究者发现PTX诱导TRIM25表达，导致SP1降解，最终诱导DRG神经元和雪旺细胞衰老。SP1作为E3泛素连接酶TRIM25的底物，使SP1在赖氨酸694位点泛素化。
2024-04-11
Nat Commun：原位合成的可降解支链类脂质可高效递送mRNA用于mRNA治疗和基因编辑
本研究设计了一种基于一锅两步三组分反应（3-CR）的串联和原位组合合成可降解支链（degradable branched, DB）类脂质的构建策略。
2024-03-21
Cell：清华大学李寅青/李丕龙团队揭示基因表达的“保温杯”——具有相分离能力双效应转录因子
这项研究揭示了一类具有相分离能力的dual-action TFs，它们通过选择性地招募转录核心组件，实现其独特的双效转录调节功能。
2024-04-21
BJH：科学家发现基因组修饰药物针对恶性血液疾病治疗敏感性的关键
本文研究为阐明疾病不断发展的DNA甲基化架构提供了全面的视图，或有望进一步帮助研究人员理解低甲基化药物在治疗骨髓增生异常综合征上的巨大潜力。
2024-03-18