礼来收购Verve公司，为人类头号致死原因开发基因编辑疗法
在 14 名杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）和/或早发冠状动脉疾病患者中，单次输注导致血浆 PCSK9 蛋白水平和低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）呈剂量依赖性降低。
2025-06-19
锐正基因公布全球首个获批中美临床试验的非病毒载体体内基因编辑药物ART001最新临床研究数据
2025年5月6日，锐正基因（苏州）有限公司（简称"锐正基因"）宣布，其自主创新研发的体内基因编辑药物ART001，在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的人体临床研究中获得了优异的临床数据。
2025-05-06
Cell：核糖体“撞车”引发的基因命运！m⁶A调控mRNA降解的意外发现！
这项研究揭示了一个全新的m⁶A功能模型：核糖体是细胞感知m⁶A标记的“第一道防线”！ 它不仅仅是基因蓝图的执行者，更是动态调控m⁶A-mRNA代谢的关键“传感器”。
2025-05-08
Nature：CRISPR - Cas9 除基因编辑外，竟还能这样调控细菌免疫
来自密歇根大学等机构的科学家们通过研究揭示了CRISPR-Cas9在细菌免疫中的新角色，从而为理解细菌如何适应环境变化提供了新的视角。
2025-09-08