Nature：中外科学家联手揭示结直肠癌的预后基因组和转录组特征
在这篇首次发表的研究论文中，研究者发现了将近100个发生突变的癌症驱动基因。其中，9 个是结直肠癌中的新型基因，24 个是任何癌症的新型基因。
2024-08-15
华人学者联合英伟达推出最大生物学AI模型，完全开源，可生成所有生命的基因组，甚至从头设计生命
Arc 研究所的 Patrick Hsu 和 Brian Hie 团队联合斯坦福大学、加州大学伯克利分校、加州大学旧金山分校以及英伟达的科学家，发布了有史以来最大的生物学人工智能模型——Evo-2。
2025-02-24
《科学》：基因编辑新突破！科学家首次实现肺部基因编辑，单次治疗效果持续达22个月，有效对策囊性纤维化
ung SORT LNP的效果相当持久，在实验第660天仍旧能够观察到很高的编辑率。分析结果可见，第二次注射后，已经有超过32%的肺细胞被编辑，在第7天上升到51%，并持续至实验结束。
2024-06-16
Science：不必基因编辑，也无需天价，诺华开发分子胶降解剂，治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2，可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物，促进WIZ的降解，进而上调胎儿血红蛋白（HbF）的表达水平，用于治疗镰状细胞病（SCD）。
2024-07-16
Front Microbiol：经历过歧视的个体体内含有更多的促炎性细菌，并且肠道微生物组的基因活性也有所改变
来自加州大学洛杉矶分校等机构的科学家们通过研究发现，相比没有经历过歧视的个体而言，经历过歧视的个体机体中含有促炎性的细菌以及与前者不同的肠道微生物组基因活性。
2024-11-18
Science：调节黏连蛋白轨迹可以使得Pcdhα基因簇在不同神经元中差异表达
这项新的研究表明，多个增强子、边界序列元件、基因组位置、黏连蛋白动态和表观遗传沉默之间的相互作用提供了可调节的机制，这些机制可促进或克服体内 Pcdhα 基因固有的基因组距离选择。
2024-08-01
AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
