肌萎缩侧索硬化症(ALS)新药！AMX0035(PB-TURSO)在美国和欧盟进入审查：显著降低死亡风险!
AMX0035是一种复方制剂，由苯丁酸钠(PB)和牛磺酸二醇(TURSO)组成，旨在靶向ALS和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路，减少神经元死亡和功能障碍。
COVID-19与败血症合并感染：先进检测与诊断技术的影响
快速诊断对于识别并确诊此类感染、进而尽快确定正确的治疗方案至关重要。但由于COVID-19具有多种不同的临床表现，准确区分具有共同临床特征的合并感染（如败血症）会存在难度，因此，对COVID-19患者的合并感染进行快速检测、准确识别致病病原体以开展有效治疗非常重要。
全球首个进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)药物！英国NICE推荐Bylvay：治疗全部类型PFIC!
Bylvay(odevixibat)是一种强效回肠胆汁酸转运体抑制剂，该药是全球第一个治疗PFIC的药物，代表着PFIC治疗方式的彻底改变。
苯丙酮尿症(PKU)基因疗法！HMI-102治疗PKU成人患者pheNIX研究遭美国FDA临床暂停!
HMI-102是一次性基因疗法，旨在将功能性PAH基因拷贝递送至肝细胞，恢复苯丙氨酸（Phe）的正常代谢途径。
Neuroscience Bulletin：研究发现星形胶质细胞影响孤独症早期大脑中神经元活性的异常同步
Neuroscience Bulletin在线发表了题为《星形胶质细胞的缝隙连接促进MeCP2倍增综合症模型小鼠大脑中的异常神经元同步活动》的研究论文，该研究由中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心（神经科学研究所）、神经科学国家重点实验室、上海脑科学与类脑研究中心徐华泰研究组完成。神经元异常同步活动在孤独症谱系障碍（Autism s
特应性皮炎靶向生物制剂达必妥®在华获批儿童适应症
达必妥®是一款全人源单克隆抗体，能精准地阻断特应性皮炎的关键致病因子白介素4（IL-4）和白介素13（IL-13），而非免疫抑制剂，以避免大范围对免疫系统的抑制，不会对生长发育产生抑制作用，是安全有效且可长期使用的全身性治疗手段。
荣昌生物ADC新药维迪西妥单抗又一新适应症获得临床试验默示许可
维迪西妥单抗是首款由中国公司自主研发并获批上市的ADC新药，其首个适应症于2021年6月8日获得国家药监局附条件批准上市，适用于至少接受过2种系统化疗的HER2过表达局部晚期或转移性胃癌（包括胃食管结合部腺癌）患者的治疗。同年12月31日，该药第2个适应症获批上市，用于治疗既往接受过含铂化疗且HER2过表达即免疫组化检查结果为2+或3+的局部晚期或转移性尿路
百济神州Brukinsa(百悦泽®，泽布替尼)多项新适应症申请在美欧进入审查!
Brukinsa（泽布替尼）是一款由百济神州科学家自主研发的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂。
Scientific Reports:一种鼻腔内的呼吸道病原体还能潜入大脑，或进而引发阿尔兹海默症
近日，发表在《Scientific Reports》上的一项新研究中，来自澳大利亚格里菲斯大学和昆士兰大学的研究团队表明，一种常见于鼻腔中的细菌可以潜入大脑并引发一系列可能导致阿尔茨海默症的事件。阿尔茨海默症（AD）是最常见的痴呆症形式，给患者及其家庭带来了巨大不幸。可怕的是，每3秒钟，全球就有一位新的患者产生，而这一数字还在随人口老