丙酮酸激酶缺乏症(PKD)疾病修正疗法！欧盟批准首创口服PK变构激活剂Pyrukynd (mitapivat)!
3期临床试验显示，在接受/不接受常规输血的PKD患者中，mitapivat显著改善溶血和贫血，显著降低输血负担。
2022-11-16
Nature Medicine：邦耀生物基因编辑治疗地中海贫血症患儿脱离输血依赖已超过2年
该研究提供了可以实现CRISPR/Cas9编辑的自体HSPC的移植和长期植入的原理证明，并且证实了胎儿血红蛋白水平的持续升高足以改善输血依赖性β-地中海贫血
2022-08-04
上海科技大学李磊团队发现渐冻症突变基因调节DNA损伤修复
肌萎缩侧索硬化症（ALS，也称为渐冻症）是一种快速进行性神经退行疾病，累及上下运动神经元。患者最初表现为肌肉无力、运动障碍，最后死于呼吸衰竭，目前尚无有效的治疗方法。
2022-11-03
抑郁症新药！伏硫西汀：在重度抑郁症&共病痴呆患者中，显著改善抑郁症状和认知功能!
vortioxetine（伏硫西汀）是一款全新多模式机制新药，已在中国上市，用于治疗成人抑郁症。
2022-10-25
研究全球20个国家发现：晚年这样做，降低患阿尔茨海默症风险！
正如《我脑海中的橡皮擦》这部悲剧爱情片的标题，阿尔茨海默症就好比患者脑海中的橡皮擦，将记忆一点点擦除。这种疾病俗称痴呆症，它不仅会夺走患者的健康，还会慢慢夺走患者脑海中珍贵的记忆。
2022-11-02
JAMA子刊：在治疗抑郁症方面，电击疗法效果超过药物氯胺酮
这些研究研究都独立发现，在缓解严重抑郁症状方面，电休克疗法比氯胺酮更有效。而且没有年龄、性别或地理位置的差异，也就是任何符合电休克疗法条件的抑郁症患者都将从中受益。
2022-10-24